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编译服务: 重大新药创制—研发动态 编译者: 杜慧 发布时间: Sep 15, 2021 点击量: 573

罕见的神经发育障碍 (RNDD) 是由基因突变和变异引起的神经系统疾病。尽管它们罕见,但 RNDD 共同影响了 2-5% 的神经发育疾病儿童,并具有巨大的社会和经济影响,以及漫长的诊断历程。

RNDD 的特点是认知、睡眠、沟通、适应性行为、社交和心理运动技能严重受损,以及癫痫的高患病率,这些都是 RNDD 试验的关键临床结果。临床前研究阐明了特定 RNDD 的机制,并为靶向治疗的开发提供了信息。然而,尽管最近取得了进展,但 RNDD 的转化研究面临着特定的挑战,这使得难以弥合从试验台到治疗的差距。本篇文章重点介绍了专家小组的关键观点,该小组包括临床研究人员、临床前科学家和行业合作伙伴,他们聚集在一起讨论了当前的见解和未来的 RNDD 新疗法临床开发途径。

 

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