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编译内容

编译服务: 生物安全网络监测与评估 编译者: yanyf@mail.las.ac.cn 编译时间: 2018-10-12 点击量: 353

CRISPR基因编辑技术有很大的作为,科学家们的终极目标是将其应用于疾病治疗。10月9日,《Nature Medicine》期刊同时发表两篇文章,揭示改良版的CRISPR技术成功预防或治疗小鼠的两种遗传性肝脏疾病。更重要的是,其中有一项研究是在胚胎阶段进行的。 1、论文一:纠正成年小鼠的苯丙酮尿症 来自瑞士苏黎世联邦理工学院的研究团队利用基因编辑技术纠正了导致成年小鼠肝脏苯丙酮尿症(phenylketonuria,PKU)的基因突变。 苯丙酮尿症是一种常见的氨基酸代谢病,因为苯丙氨酸代谢途径中的酶缺陷导致苯丙氨酸异常累积,最终引发智力低下、发育迟缓、皮肤湿疹等症状。通常,PKU患者需要特殊的饮食控制,防治体内苯丙氨酸过度累积。 通常,CRISPR-Cas9系统会在目标位点造成双链断裂,随后启动同源定向修复机制进行修复。但是在分裂缓慢或者非分裂的组织中这种修复效率非常低。所以在这项研究中,科学家们以携带苯丙氨酸羟化酶(Phenylalanine hydroxylase,PAH)缺陷基因的小鼠为模型,将CRISPR-Cas9系统与胞苷脱氨酶(cytidine deaminas...

 

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