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编译服务: 生物安全网络监测与评估 编译者: yanyf@mail.las.ac.cn 编译时间: 2018-7-11 点击量: 790

2018年7月10日/生物谷BIOON/--美国生物技术巨头新基(Celgene)与合作伙伴Acceleron制药公司近日联合宣布,评估实验性药物luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血的III期临床研究BELIEVE达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示,与安慰剂组相比,luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。

BELIEVE是一项随机、双盲、多中心临床研究,在输血依赖性β地中海贫血成人患者中开展,评估了luspatercept联合最佳支持治疗(BSC)相对于安慰剂联合BSC的疗效和安全性。主要终点是红细胞反应(erythroid response),定义为从研究的第13周至24周的连续12周期间,红细胞(RBC)输血负担相对基线减少至少33%(减少至少2个单位)。

数据显示,与安慰剂组相比,luspatercept治疗组在主要终点方面实现了高度统计学意义的显著改善。此外,luspatercept也达到了所有关键次要终点,包括:(1)从治疗第37周至48周期间RBC输血负担相对基线减少至少33%;(2)从治疗第13周至第24周,RBC输血负担减少至少50%;(3)从治疗中第37周至48周期间RBC输血负担相对基线减少至少50%;(4)从治疗第13周至第24周输血负担的平均变化。该研究中观察到的不良事件与之前报道的一致。

值得一提的是,BELIEVE研究也是luspatercept取得积极数据的第二个III期研究。上月底,luspatercept治疗低至中危骨髓增生异常综合症(MDS)的III期研究MEDALIST也达到了主要终点和关键次要终点。根据这2个研究的数据,新基和Acceleron计划在2019年上半年向美国和欧盟提交监管文件。

 

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