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编译服务: 生物安全网络监测与评估 编译者: yanyf@mail.las.ac.cn 编译时间: Mar 25, 2019 浏 览 量: 5

在B类会议上,Aradigm展示了在2019年12月完成的第三方评估(TPE)的结果,该评估在2018年1月收到的完整回复信(CRL)中解决了FDA提出的临床问题。正如之前宣布的,TPE结果证实了2017年7月NDA中提交的眶-3和眶-4试验的原发性和继发性肺加重(PE)终点分析。

基于Apulmiq支气管扩张症孤儿药的指定,Aradigm要求FDA行使其灵活性,允许重新提交NDA。Aradigm要求这篇论文的重点是获得市场对罕见的慢性铜绿假单胞菌(P. aeruginosa)感染和频繁加重的非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)患者临床表型的批准。这些患者被定义为在参加试验前的12个月内经历了4次或4次以上的肺恶化,并患有严重的疾病,持续高数量的PEs,低质量的生活和高死亡率(5年期间高达30%)。* Aradigm提供了这一严重影响的临床显著表型的数据,表明在两项3期试验中结果一致,包括34 - 49%的所有PEs的减少与良好的安全性。

该机构表示,根据Aradigm提供的TPE信息,TPE的结果似乎与最初的三期试验结果一致。然而,他们仍然担心在orbit3和orbit4试验之间预先指定的主要和次要终点的结果不一致。

该机构确实同意,在非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)患者中,慢性肺部感染铜绿假单胞菌是一种严重的、潜在的威胁生命的疾病,影响着人数较少、医疗需求得不到满足的人群。由于孤儿药产品仍需符合获得市场批准的法定要求,因此fda建议Aradigm进行另一项充分且控制良好的试验,以证明Apulmiq对具有临床意义的终点具有显著的治疗效果。该机构承认,临床试验的适当终点已经随着时间的推移而演变,因此,作为未来临床试验的主要终点的恶化频率是合理的。

阿拉迪姆还表示,他们一直在处理CRL中的所有问题。根据FDA在C类会议上提供的指导,一项新的人类因素研究和工作正在接近完成,以解决产品质量缺陷。一份完整的体外释放试验方法开发报告已提交FDA审查。

Aradigm仍然对Apulmiq (US)/Linhaliq (EMA)的疗效、安全性和质量充满信心。我们致力于继续努力批准Apulmiq (US)/Linhaliq (EMA)用于治疗患有慢性铜绿假单胞菌感染(NCFBE)的非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)患者,该患者病情严重,经常恶化,发病率和死亡率高,且没有可用的治疗方案。

正如先前宣布的,Aradigm已根据美国破产法第11章申请保护。Aradigm打算启动向相关方出售资产的程序,但须得到破产法庭的批准。

——文章发布于2019年2月22日

  
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