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编译服务: 重大新药创制—研发动态 编译者: 杜慧 编译时间: Sep 23, 2016 浏 览 量: 6

2016年9月19日,美国FDA批准了Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51(eteplirsen)注射液用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD),该药是首个获FDA批准用于治疗DMD的药物。

DMD是一种罕见的遗传疾病,特点是进行性肌肉退化和萎缩,它是肌营养不良的最常见的类型。DMD是由抗肌萎缩蛋白缺失引起,该蛋白可帮助肌肉细胞保持完整结构。症状通常在三到五岁之间出现,并随年龄增长逐渐恶化;患者多为男性,但在极少数情况下,女性也会患病。据统计,全球平均每3600个新生男婴中就有一人罹患此疾病。

DMD患者逐渐失去单独行为能力,通常在儿童期需要在轮椅帮助下行动。随着疾病的发展,又会出现威胁生命的心脏和呼吸系统疾病。通常到20~30多岁,患者会因病死亡。

Exondys 51通过加速审批途径获批。一项临床试验显示接受Exondys 51治疗的患者骨骼肌中可观察到抗肌萎缩蛋白的替代终点增加。FDA认为,申请人(Sarepta Therapeutics公司)提交的数据表明抗肌萎缩蛋白含量有所增加,通过此点可以预测对于那些51号外显子跳跃的DMD患者能从Exondys 51 治疗方案中获得临床效益。该药的常见不良反应有平衡障碍和呕吐。

FDA要求Sarepta Therapeutics公司继续开展临床研究以进一步考察Exondys 51的临床获益,以确定Exondys 51能否真正改善DMD患者的运动功能。如果无法确证其临床效益,FDA将有可能撤销Exondys 51的上市资格。

  
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