您当前的位置: 首页 > 资源详细信息
资源基本信息 
发布日期: Jun 19, 2019
资源类型: 87.21KB
资源性质: 重要新闻
重要度:   
资源评价:

资源推荐:

罕见病新药!全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批,治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH) - 自身免疫性疾病专区 - 生物谷

热点推荐. CT学院 炎症与疾病 走进百家药企 2017免疫学学会 代谢组学 CAR-T/TCR-T细胞治疗 微生物组 肿瘤免疫治疗 微环境 癌症研究 细胞治疗 疫苗 衰老与疾病 生物标志物 热点推荐CT学院 炎症与疾病 走进百家药企 2017免疫学学会 代谢组学 CAR-T/TCR-T细胞治疗 微生物组 肿瘤免疫治疗 微环境 癌症研究 细胞治疗 疫苗 衰老与疾病 生物标志物 医药产业. 细胞治疗 肿瘤免疫治疗 CFDA信息 FDA信息 政策 医药电商 CRO/CMO 天然药物 生物仿制药 穿戴设备 人物 报告 排名 医药产业细胞治疗 肿瘤免疫治疗 CFDA信息 FDA信息 政策 医药电商 CRO/CMO 天然药物 生物仿制药 穿戴设备 人物 报告 排名 制药. 肿瘤免疫治疗 CAR-T/TCR-T细胞治疗 疫苗 新药 生物仿制药 罕见病和孤儿药 单抗药物 生物反应器 制药肿瘤免疫治疗 CAR-T/TCR-T细胞治疗 疫苗 新药 生物仿制药 罕见病和孤儿药 单抗药物 生物反应器 转化医学. 代谢组学 生物信息学 神经科学 癌症研究 基因治疗 炎症与疾病 生物标志物 肿瘤免疫治疗微环境 细胞治疗 微生物组 临床研究 干细胞&iPS 组学 糖尿病 免疫学 肿瘤转化医学 高分辨率成像 转化医学代谢组学 生物信息学 神经科学 癌症研究 基因治疗 炎症与疾病 生物标志物 肿瘤免疫治疗 微环境 细胞治疗 微生物组 临床研究 干细胞&iPS 组学 糖尿病 免疫学 肿瘤转化医学 高分辨率成像 生物产业. 转基因 生物样本库 液体活检 动物疫苗 生物质能源 食品安全 生物酶工程 生物产业转基因 生物样本库 液体活检 动物疫苗 生物质能源 食品安全 生物酶工程 生物研究. 代谢组学 癌症研究 神经科学 肿瘤免疫治疗 干细胞&iPS 基因编辑 免疫学 微生物组 囊泡与外泌体 组学 趣味研究 微环境 生物信息学 动植物学科 分子生物学 细胞生物学 非编码RNA 表观遗传学 临床研究 基金与期刊 高分辨率成像 华人研究 生物研究代谢组学 癌症研究 神经科学 肿瘤免疫治疗 干细胞&iPS 基因编辑 免疫学 微生物组 囊泡与外泌体 组学 趣味研究 微环境 生物信息学 动植物学科 分子生物学 细胞生物学 非编码RNA 表观遗传学 临床研究 基金与期刊 高分辨率成像 华人研究 医疗健康. 肿瘤免疫治疗 精准医疗 大数据 大健康产业 3D打印和新材料 医疗改革 美通社 移动医疗 医疗机构 免疫学 老年性痴呆 纳米医学 帕金森病 医疗健康肿瘤免疫治疗 精准医疗 大数据 大健康产业 3D打印和新材料 医疗改革 美通社 移动医疗 医疗机构 免疫学 老年性痴呆 纳米医学 帕金森病 医疗器械. 移动医疗 体外诊断 3D打印和新材料 POCT 纳米医学 穿戴设备 智能机器人 医疗器械移动医疗 体外诊断 3D打印和新材料 POCT 纳米医学 穿戴设备 智能机器人新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP! 人物访谈. 专访许晓椿博士.. .梅斯医访谈 .专访义翘神州张.. .专访赛业生物科.. . 自身免疫性疾病 ». 进展. 市场. 政策. 人物. 公司. 会议. 首页 » 自身免疫性疾病 » 罕见病新药!全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批,治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)罕见病新药!全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批,治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH). 来源:本站原创 2019-06-19 16:20 2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日,该公司宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已批准Ultomiris(ravulizumab),该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。 在美国,Ultomiris于2018年12月获得FDA批准,用于PNH成人患者的治疗。值得一提的是,Alexion使用了一张优先审评券来加速该药在美国的审查。目前,Ultomiris治疗PNH成人患者的上市申请也正在接受欧盟监管机构的审查。在美国、日本和欧盟,Ultomiris均被授予了治疗PNH的孤儿药资格。 此次批准,是基于2项关键性III期临床研究的综合数据,这是有史以来在PNH患者中开展的最大规模的III期研究,共入组了441例患者,包括从未接受过补体抑制剂治疗的(初治)PNH患者,以及接受Soliris(eculizumab)病情稳定的PNH患者。数据显示,Ultomiris每8周输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点(主要终点和全部关键次要终点)方面均达到了非劣效性。研究中,Ultomiris的安全性与Soliris的安全性相似。最近公布的额外数据表明,Ultomiris提供了持续8周的即刻和完全的C5抑制,同时消除了与不完全的C5抑制相关的突破性溶血。Ultomiris迄今为止的整个临床开发项目代表了超过800多患者年的经验。 Alexion公司执行副总裁兼研发主管John Orloff博士表示,“Ultomiris持续8周的立即、完全C5抑制可为PNH患者及其家属提供有意义的益处。根据我们在III期研究中获得的令人信服的数据,Ultomiris将成为PNH患者的新护理标准,并从每年26次Soliris输注减少到只需6次或7次Ultomiris输注。” Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂,能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。该药被定位为Alexion公司重磅药物Soliris的升级版,后者于2007年首次获准上市,已获批治疗3种罕见病,分别为PNH、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力(gMG)。此外,Soliris治疗脊髓炎-视神经频谱障碍(NMOSD)于今年2月底在美国监管方面进入FDA的优先审查。 目前,Alexion严重依赖Soliris,该公司大约90%的销售额来自该产品。Soliris是全球最昂贵的药品之一,定价高达50万美元/年,自上市以来,Soliris已累积为Alexion公司带来了超过150亿美元的销售额,该药也是全球最畅销的孤儿药之一,2018年的全球销售额达到了35.63亿美元,较2017年(28.43亿美元)增长达25.3%。 有分析师预测,基于强劲的临床数据和差异化特征,Ultomiris上市后将占据PNH市场绝大部分份额,包括PNH初治患者以及由Soliris转向Ultomiris治疗的经治PNH患者,这2个药物在2022年的合计销售额预计将达到52亿美元。 眼下,Alexion公司正在积极推动Ultomiris的市场渗透,同时也正在积极开发Ultomiris的其他适应症(包括aHUS、gMG)以及开发皮下注射剂型Ultomiris。(生物谷Bioon.com) 原文出处:ULTOMIRIS (ravulizumab) Receives Marketing Authorization from Japan’s Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) for the Treatment of Adults with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) 版权声明:本文系生物谷原创编译整理,未经本网站授权不得转载和使用。如需获取授权,请点击 温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩! 下载生物谷app,随时评论、查看评论与分享,或扫描上面二维码下载 相关阅读.罕见病新药!长效C5补体抑制剂Ultomiris欧盟即将获批,治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)APP专享 靶向疗法缓解脏器损伤 Alexion达成罕见病开发合作APP专享 罕见病新药!长效C5补体抑制剂Ultomiris一线治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)III期临床成功APP专享 罕见病新药!美国FDA批准首个长效C5补体抑制剂Ultomiris,治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)APP专享 三管齐下摆脱单品依赖!罕见病巨头Alexion再次出击,这回花了$12亿买了1个药...APP专享 FDA优先审评 全球首个PNH长效补体抑制剂有望尽快上市APP专享 Alexion罕见血液病新药3期临床数据积极APP专享 Apellis完成E轮融资 用于PNH新药研发APP专享 Alexion合作Sema4 共同进行罕见病基因研究APP专享 .