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  • 摘要:

    本文的一个版本最初于2016年11月7日由史汀生中心发表。

    在假期期间,我们将重新运行以前那些仍然感兴趣的专栏。这是我在史汀生中心写的三本书中的第二本。

    上周,我写了一篇关于人口统计学和就业机会不足的国家必须通过从富余国家吸纳年轻工人,使自己重新走上增长之路的文章。我没有幻想任何人会听从我的建议,到目前为止,也没有证据表明任何人会听从我的建议。然而,人口现实的另一个方面值得我们加以评论,那就是一个国家内部不断变化的人口如何改变其政治和政策。

    美国现在就是一个很好的实验室。我们这一代,婴儿潮一代,是我们历史上人数最多的一代,正开始从舞台上消失。作为第一批婴儿潮一代的一员,我不打算在短期内衰落,但我们都必须承认,时间的流逝是不可避免的。人们开始意识到这一代人对我们的经济和政治的影响。60年前,问题是建造足够容纳我们所有人的学校。然后是找到足够的工作来保证每个人都有工作。现在它正在为退休和支付日益增长的医疗费用寻找足够的资金。我猜专栏作家们很快就会写关于墓地短缺和火葬的好处的文章。

    因为我们有很多人,我们投票,我们这一代人能够影响公共政策辩论,解决我们关心的问题,这些问题包括医疗保健、税收、退休福利,对一些人来说,还有教育我们的子孙后代的高昂成本。而且,就像我们之前的每一代人一样,也许除了我们之前的那一代人,我们投票选择了对我们有利的东西,而没有太多考虑它是否对每个人都有利。

    现在看来,这种情况正在改变。千禧一代不仅对我们有利;他们已经接管了。美国人口普查局(Census Bureau) 2016年的数据显示,千禧一代(7,590万)的人数比婴儿潮一代(7,490万)的人数还多,而x一代(另两代人之间的小一代)将在2028年超过我们。千禧一代(出生于1998年至2014年之间)的人数将超过千禧一代,尽管没有美国婴儿潮一代那么多。

    随着人口的变化,政策的变化是不可避免的。我们的选举将越来越关注千禧一代想要什么,假设他们真的开始投票,这在目前是一个悬而未决的问题。有很多关于他们喜欢什么,他们想要的,但不是所有人都赞同这种作法(尽管我很自豪我的X世代的儿子和我的千禧年的儿子),但由于这一列是关于贸易与国际经济政策,让我们关注,他们似乎是一个非常勇敢的、开放的组织。以英国的脱欧公投为例,35岁以下的人反对脱欧的比例为65%对35%。是我这一代,退休人员,60%到40%的人支持。这是具有讽刺意味的,因为很多辩论都是关于移民进来并偷走工作;然而,如果发生这种情况,损失最大的群体是强烈支持的。

    在美国,我们看到同样的情况,如下图所示,由布鲁斯·斯托克斯和皮尤研究中心提供。

    来源机构: 美国战略与国际研究中心 | 点击量:31
  • 摘要:

    在过去的几十年中,肥胖症、糖尿病和代谢综合征的发病率急剧上升,尤其是在越来越小的儿童中。专家和非专家都将这一趋势归因于我们饮食中的糖——确切地说,是精制的添加糖。阿斯巴甜(aspartame)等人造甜味剂在多年前就已经出现,但由于担心对健康的负面影响,以及对“清洁标签”产品需求的增加,它们和糖一样,都遭到了“毒化”。

    甜菊叶提取物,看似完美的解决方案。它是天然的,因为它来自一种植物(甜菊糖),健康的,因为它没有卡路里,经济的,因为它比糖甜数百倍——一点点就能走很长的路。

    但甜菊叶提取物并不是那么完美。第一代产品已经上市大约10年了,但获得的客户接受度没有预期的那么高。为什么?尽管甜,第一代甜菊糖甜味剂却有苦味,像甘草一样。

    看起来,最佳的解决方案是一种纯天然的甜味剂,它没有甘草的余味,吃起来更像糖。一个不可能的挑战?至少有一家公司不这么认为。

    最终的解决方案:酶重组甜菊糖苷

    波士顿Conagen Inc .)——一个领袖bio-manufacture高价值成分的食品、医药、和可再生市场行业,将目标锁定在天然甜味剂,首席执行官奥利弗Yu称2017年是迄今为止最大的短期机会空间biobased产品在美国此后,Conagen取得了重要的突破空间。

    甜菊叶提取物的主要成分是甜菊醇苷。甜菊糖苷是主要成分,其次是少量到微量的莱鲍迪苷,使提取物的甜味。甜菊叶提取物中主要的莱鲍迪苷成分是Reb A,尽管也有少量的莱鲍迪苷存在。Conagen团队已经了解到,一种名为Reb M的微量莱鲍迪苷可以提供他们认为是成功的下一代天然甜味剂所必需的优越口感。

    Conagen的科学运营经理马特•马托齐(Matt Mattozzi)表示:“与第一代甜菊糖产品相关的独特回味,在我们的Reb M等下一代甜菊糖中再也找不到了。”

    Conagen

    外部感官面板显示,与RebA(上面的绿色部分)相比,RebM(上面的蓝色部分)的口感更好,更接近糖的味道。

    但确定莱鲍迪苷的优势是一回事。把它变成一种产品完全是另一回事——而且是纯产品。

    古代工艺与现代生物技术相结合

    Conagen利用发酵——一种古老的微生物过程——来生产他们的系列产品,目前大约有35种。通过他们的集成制造链,该团队可以快速地从设计转移到高通量筛选和发酵——这是生产Reb M的一个有用的能力。

    “我们做了一个强化的生物转化,”Mattozzi说,“我们从叶子中提取提取物,通过酶的转化,我们把微量的Reb M提升到95%以上的纯度。”

    换句话说,这个过程听起来很简单。但它之所以成为可能,是因为该团队能够以高通量的方式测试数百种不同的酶过程。为什么几百?

    所有莱鲍迪苷的一个关键特征是在分子的糖基核上发现的糖基的数量,这影响了莱鲍迪苷的口感。Reb M有6个糖基;还有一些列鲍迪苷,如Reb E、Reb V、Reb D和Reb I,它们都有4到5个糖基相连,使它们成为潜在的Reb M前体,并有各自的增香剂和甜味剂。这些组合是如何定向的,并按顺序添加到甜菊醇主干中,会产生数百种不同的组合——Conagen团队测试了所有这些组合的期望输出:最佳风味。然后他们优化了每个生物转化过程的生长条件。

    Mattozzi解释说:“这使得我们能够接触到自然提取物中已经存在的不同的甜菊糖苷混合物,将它们聚合到Reb M中。”“合成生物学在起作用。”

    结果呢?一个商业产品称为BESTEVIA®Reb M甜叶菊叶甜味剂。

    第三代天然甜味剂?

    虽然Reb M甜味剂是一种新颖的、经过改进的解决方案,但Conagen团队并没有就此止步。他们已经鉴定出大量的微量化合物的甜菊叶提取物有多个糖基组比犹太人的尊称——七甚至八米,这应该让他们甜蜜和潜在的给他们一个更美味的口感比犹太人的尊称M . Mattozzi看到这些更复杂的苷作为潜在的第三代天然甜味剂在Conagen掌握基于他们的成功使犹太人的尊称。

    无论下一代天然甜味剂的前景如何,Conagen都处于领先地位。正如Mattozzi所说,“我们在植物生物化学、菌种开发和发酵方面的知识使我们能够开发这个过程。然而,这是我们的经验扩展过程,使我们能够开发一个商业产品如BESTEVIA®Reb m .”

    来源机构: 美国SynBioBeta公司 | 点击量:41
  • 摘要:

    美国东部标准时间1月7日上午8点30分,旧金山(商业通讯社)- twist Bioscience Corporation(纳斯达克代码:TWST),一家通过提供高质量的合成DNA使客户获得成功的公司,今天宣布它已经扩大了其产品组合,以行业领先的价格提供长达5千碱基(5kb)的基因。此外,Twist正在为所有订购基因的客户提供其应用程序编程接口(Twist API或TAPI)。

    Twist的首席执行官兼联合创始人埃米莉·m·勒普罗斯特博士说:“我们致力于不断改进和扩大我们的产品线,以满足越来越多客户的需求。”“在过去的一年里,我们已经为银杏生物工厂提供了多达5kb的基因,我们有信心能够精确、高效、无性系完美地制造出数量可观的这些基因。”通过以每对碱基对0.15美元的颠覆性价格提供长基因,周期为15至25天,我们将继续努力,通过将DNA制造商转化为DNA买家,提高我们的市场份额。

    Twist应用程序编程接口(TAPI)现在可用于基因排序

    Twist除了在长度上扩大其基因供应外,还宣布了Twist应用程序编程接口(TAPI)的可用性,可以对合成基因、寡聚体和基因片段进行排序。TAPI允许客户将其内部软件系统与Twist的设计和业务系统无缝集成。重要的是,TAPI提供了Twist在线订购门户的功能,包括序列合成分析、密码子优化、车牌地图下载以及从下单到发货的全面订单跟踪过程。这些特性可以为客户节省时间和资源。

    Leproust博士继续说道:“一旦TAPI只对我们最大的客户开放,我们就向所有对设计和构建基因及其通路感兴趣的客户开放了TAPI,同时可以直接安全地传输数据。”

    关于克隆完美合成基因

    Twist应用其专利DNA合成技术,可生产长度可达5千碱基(5kb)的DNA链。客户订购合成基因进行广泛的研究,包括医疗、农业和工业化学工业的产品开发,以及学术研究中的大量应用。事实上,所有的研究和开发都需要反复试验和犯错,而研究机构也需要多种基因变异来找到实现其目标的DNA序列。Twist提供完美的Twist或客户载体克隆基因。欲知详情,请按此。

    关于Twist生物科技公司

    Twist Bioscience是一家领先的快速成长的合成生物学公司,开发了一个颠覆性的DNA合成平台,将生物工程工业化。该平台的核心是一项专利技术,它开创了一种通过在硅片上“书写”DNA来制造合成DNA的新方法。Twist公司正在利用其独特的技术生产一系列基于dna的合成产品,包括合成基因、下一代测序(NGS)制剂工具以及用于药物发现和开发的抗体库。Twist也在寻求DNA数字数据存储和生物药物研发方面的长期机会。Twist生产的产品适用于医疗、化工、农业和学术研究等多个行业。

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    这份新闻稿载有前瞻性的声明。以外的所有声明语句的历史事实所包含前瞻性陈述反映当前的信念和期望的管理依照安全港的规定1995年私人证券诉讼改革法案,包括,但不限于,扭转生物科学的期望关于增加市场份额和精确制造可伸缩能力完美的克隆基因的数量。此类前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性以及其他可能导致Twist Bioscience的实际结果、表现或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来结果、表现或成就存在重大差异的重要因素。这些风险和不确定性包括吸引新客户、留住和增加现有客户的销售能力的风险和不确定性;快速变化的技术和合成生物学领域的广泛竞争带来的风险和不确定性,可能使产品扭曲,使生物科学发展过时或缺乏竞争力;保留重要客户的不确定性;第三方指控侵犯专利和专有权利或试图使扭曲的生物科学专利或专有权利无效的风险;扭曲生物科学的专利权的风险可能不足以保护其技术。进一步描述的风险和不确定因素,可能导致实际结果不同于那些表达在这些前瞻性陈述,以及扭转生物科学相关的业务风险一般来说,看到扭转生物科学的风险因素提出扭转生物科学的年度报告形式的10 - k截至9月30日,2018年提交给美国证券交易委员会(sec) 12月20日2018年。本新闻稿中所包含的任何前瞻性声明仅在本协议签署之日有效,Twist Bioscience明确声明,不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新任何前瞻性声明的义务。

    来源机构: 美国SynBioBeta公司 | 点击量:38
  • 摘要:

    物联网如何帮助合成生物学实现标准化。

    每个工程规程都依赖于可重复的度量和一致的方法来编目和传递信息。例如,它是标准化的部件,使电气工程师能够阅读图纸,并通过必要的电源、电线和开关,构建产生可预测行为的电路。随着合成生物学发展成为一门成熟的工程学科,它必须解决目前测量中的不一致性,并设计出新的方法来提高实验的可重复性。

    也许是时候向外寻找答案了。

    再现性的一个(并非如此)新解决方案:物联网

    生物学已经很难设计了——数据应该不难收集和解释。在像合成生物学这样的数据驱动领域,人们对测试、记录和标准化数据的欲望与日俱增。但是,尽管不断努力使生物工程更加一致,新的“部件”不断被创造,令人兴奋的新方法不断被开发,甚至最好的实验实践也被忽视。研究实验室通常按照自己的方式行事,因此,更好的解决方案可能是改进数据收集和分析的方式,而不是依赖个人的遵从。

    实现这些目标的关键是:物联网(IoT)。

    物联网背后的概念很简单:从自动售货机到汽车装配机器人,几乎任何设备都可以集成或连接互联网传感器,以收集大量数据并自动存储在云计算中。在合成生物学中,这意味着可以监控实验室设备,以确保运行之间的实验参数是一致的。实验室成员也可以方便地访问这些数字数据,或者与外部合作者共享这些数据。通过将实验室设备无缝连接,并将数据汇集到单个在线数据库中,用户总是可以在实验结束后返回并仔细查看数据,以确定测量中不一致的来源。

    但是将物联网带到实验室并非没有挑战。首先,使用支持iot的设备来排除实验不一致的故障需要许多机器连接到云。这就产生了大量的数据,除非有相应的分析工具来加速对所有数据的解码,否则数据不一定会更好。使用支持iot的传感器来增强现有设备可能也很困难,因为科学制造商并不一定要在构建冰箱、孵化器和平板阅读器时考虑到这种功能。

    缩小差距:向配备了iot的实验室迈进

    许多公司都在追求将物联网引入研究实验室的宏伟目标,但有两家公司在应对现有挑战方面走得更远。

    位于波士顿的“物联网科学平台”(IoT platform for science)提供了一项一体式的服务,可以监控实验室中所有支持物联网的设备,将它们的实验数据和相关参数全天候流媒体化,然后无缝地在线存储数据。公司还提供实验室监控,可以对重要设备进行持续监控,并在出现意外偏差时提醒用户。但是他们最有用的产品可能是他们的数据集成平台,该平台集中和标准化了整个实验室的数据,并将其与可视化工具结合起来,这样任何人都可以轻松地访问和分析信息。

    马萨诸塞州剑桥市的创业公司Elemental Machines也在改写合成生物学家收集和分析数据的方式。Element-D是他们的标志性产品之一,是一种“物联网数据收集设备”,可以从设备中提取信息、聚合数据,并将其存储在一个基于云的仪表盘上。这些即插即用传感器还可以连续传输数据,几乎可以连接到任何东西上。输出数据包括设备设置或参数的波动和每次使用机器的实验结果。Elemental Machines还提供设备监控,它可以跟踪仪器随时间的性能,并可以预测何时需要修理或更换机器。

    Elemental MachinesSridhar Iyengar, Elemental Machines首席执行官兼创始人,SynBioBeta SF 2017。

    重要的是,这两家公司都开发了集成的平台,这些平台有可能极大地提高测量的可重复性。它们还以独特的方式应对与碘有关的共同挑战;通过增加实验过程中监控的参数数量——包括温度、氧气和任何与预期设置相关的偏差——研究人员将能够更好地理解数据异常并标准化实验协议。

    基本的机器

    Elemental Machines平台提供强大的洞察力,帮助客户优化流程和最大化利用。

    四科学和基本机器也明白,除非平台内置强大的分析工具,否则更多的数据不一定更好。为了解决这个困境,他们开发了分析解决方案,帮助用户收集尽可能多的信息从一个给定的数据集。每个公司销售的物理传感器也相对不可知论者——可以翻新Element-D几乎任何的设备,是完全无线的,虽然TetraScience作品直接与设备制造商提供集成的、物联网解决方案商业支持。传感器可以连接的设备范围广泛,再加上强大的将所有数据存储在一个地方的能力,意味着可以更快、更一致地分析实验。

    生物学并不简单,细胞也不那么容易泄露秘密。在一个基因相同的生物体可以产生不同表型的学科中,即使是拥有最严格文档的科学论文也不能保证实验的重现性。幸运的是,公司正在设计和实现新的工具,使生物学即使不容易设计,也更容易理解。要使该领域取得进展,生物测量必须是一致的。多亏了互联网(所有的东西),我们正在前进的路上。

    ——文章发布于2019年1月7日

    来源机构: 美国SynBioBeta公司 | 点击量:105
  • 摘要:

    在合成生物学能够重组经济、拯救地球或帮助人类登上火星之前,它必须变得非常容易使用。

    带电脑。如果你想在1965年用电脑做些有用的事情,而你不是计算机科学家,那你就太不幸了。没有应用程序商店、网站或文字处理器。连一只老鼠都没有。在那些早期,使用电脑意味着你的双手要弄脏。你必须知道如何编程,你甚至可能需要焊接。本质上,你必须成为一个专家。

    不管你喜不喜欢,合成生物学今天的处境是一样的。

    假设你想制造一种酶。如果你没有接受过分子生物学的训练,也没有过多的实验室设备,那么你基本上就没有运气了。用传统方法制造酶需要一系列的技术壮举:DNA合成和分子克隆。基因控制和生长活细胞。而且,在大多数情况下,目标分子在被研究或使用之前也必须被提取和纯化。一个训练有素的专家也许能在一周内完成所有这些工作。

    合成生物学——至少在传统上是这样——不适合新手,也不适合胆小的人。

    午餐前制造蛋白质

    乔木生物科学正在努力改变这一现状,使许多传统的方法过时。2016年,他们发起myTXTL®胞外表达产品线,允许快速和高收益从DNA模板蛋白的生产在一个简单的无细胞系统。利用含有生命系统的转录(TX)和翻译(TL)机制的主混合物,并与质粒DNA结合,可以在几分钟内在试管中合成感兴趣的蛋白质。2018年底推出的新一代myTXTL,现在可以让用户利用线性DNA作为蛋白质合成的模板。

    有什么优势?由于DNA合成的进步,线性DNA是丰富的。像Twist和IDT这样的公司每天生产出数千个没有错误的基因和基因片段,并将它们运送到世界各地的客户手中。此外,分子克隆技术,如“金门组装”,已经作为现成的试剂盒投入市场,开辟了新的途径,可以轻松地将DNA片段混合和匹配成线性基因。将它们插入Arbor Biosciences最新的myTXTL系统中,你就可以在午餐前制造蛋白质。Arbor Biosciences的市场总监马修•海姆斯(Matthew Hymes)表示:“线性DNA表达正在缩短传统基因克隆过程的时间。”

    反应只需要DNA,一种主要的混合物和水,因此也可以自动化和小型化。Arbor Biosciences的产品开发科学家Evelyn Eggenstein博士目前正与Labcyte(高通量采样处理的领导者)合作。“我们的目的是证明,我们的主混合,由于其组成非常复杂,可以一致地在非常小的体积与Labcyte的液体处理程序。在合成生物学中,这两种革命性技术之间有着巨大的协同作用。

    ——文章发布于2019年1月7日

    来源机构: 美国SynBioBeta公司 | 点击量:105
  • 摘要:

    科学家和工程师在合成生物学方面做着惊人的事情。在多个层次上令人惊叹:自然子系统被重新利用,被广泛地设计,多种交互元素被集成到生物体中来做有用的工作。我们的能力正在提高,我们能够管理的复杂性几乎是整个自然系统的水平。新的工程技术正在开发和应用,我们的集体想象力正在扩大。

    我相信我们下一个惊人的增长将来自于分享。分享是一种基本的社会交往,可以追溯到第一次分享食物使我们的家族团结在一起。虽然我们的合成生物学团队是合作的,但我们还没有完善我们的共享工具。良好的共享是可预测的、准确的、低摩擦和低风险的。这看起来就像能够准确地采用彼此的创新,同时保护、保证和评估产权,能够为交易定价以支持市场,能够自信地在功能、环境和交互中使用彼此的生物部分。

    从terrariums到生态系统

    在描述合成生物学项目时,我曾使用过terrariums的比喻——一些优雅的项目就像一个很棒的terrarium,让我目不转睛!-但它停在玻璃墙前。所以,这些项目的辉煌可能无法与下一个架子上的陶罐的辉煌进行系统的转化和互操作。怎样才能改变这个游戏,把玻璃容器的墙壁变成可渗透的薄膜呢?合成生物学要进化成一个生态系统需要什么?

    其他科学和工程领域已经发展和采用了系统的方式来分享和建立彼此的创新。分享测量结果是分享技术的核心——你的东西必须“适合”我的东西,无论这种适合是大小、速率、成分……还是东西的任何属性。

    国际单位制(“SI”)是我们一致同意的共享数据、测量结果、技术信息、规范以及确保科学技术互操作性的平台。它是支撑我们科技社会的基础设施的一部分。

    提高标准,促进和谐

    建立一个共同的、全面的、和谐的测量结果表示是我们在过去几个世纪经历的滚动工业革命的基础。1875年,随着社会的机械化和城市化,SI被编入了《米条约》。技术颠覆性的进步提供了SI(例如,当标准基于量子现象-约瑟夫逊结和量子霍尔效应出现在1990年),或者当技术破坏了测量科学的进步(电气测量使得洲际电话让我们开发和维护海底电缆)。

    去年11月,当全球计量界聚在一起对国际单位制度进行最全面和历史性的修订时,我感到非常高兴。来自54个国家的科学家于2018年11月16日一致同意重新定义千克,以及SI本身。SI现在完全由不变的自然基本属性定义——最后一个剩余的工件定义已经被废弃。

    其中一件赠品是一张塑料卡片,上面有完整的SI描述。现在任何人都可以把SI放在口袋里。除了这代表的科学和技术进步之外,我们还确保了对我们的科学单位的普遍、开放的访问。

    我们分享的能力是人类的基础,人类团结起来实现了这一点。

    生物学计量学的前沿

    我在会上提出了我们在生物科学方面的需求的观点——这是生物学计量学的前沿。很明显,我们应该致力于开发标准框架,使我们能够准确地使用彼此的工作。我们需要好的方法来共享生物材料、数据和知识。当我们能够有效地共享时,材料、知识和思想的交流将使商业、可再现性、可靠性、互操作性、科学进步和合作成为可能。

    所以,这不仅仅是你测量了什么,而是你如何告诉别人你得到了什么结果。

    来源机构: 美国SynBioBeta公司 | 点击量:151
  • 摘要:

    剑桥,质量。- 2019年1月7日-生物制药公司Sigilon Therapeutics发现并开发了屏蔽式生命疗法,今天麻省理工学院宣布了一项战略研究合作。这项合作利用了由麻省理工学院合成生物学中心的Ron Weiss教授开发的尖端合成生物学方法,他是合成生物学领域国际公认的领导者。该联盟将进一步推进西吉隆在血友病、溶酶体储存疾病和其他严重慢性疾病的可编程细胞治疗学的开发——建立在麻省理工学院(MIT)科赫综合癌症研究所(Koch Institutefor Integrative Cancer research)教授罗伯特•兰格(Robert Langer)和丹•安德森(Dan Anderson)教授的基础研究之上。

    根据协议条款,Weiss实验室将对Sigilon的专利细胞进行染色体位点特异性工程,插入编码治疗蛋白的基因电路。具体来说,这项合作将包括采用Weiss实验室开发的最先进的着陆平台技术,这是一种新的方法,允许可控和可复制地将大量合成DNA插入支持长期基因表达的稳定基因组位点。这种复杂的细胞工程将使新一代程控屏蔽生命疗法的发展成为可能。

    “与麻省理工学院的强大联盟将为Sigilon提供一流的治疗蛋白体内传递方法,使我们的屏蔽的生命治疗产品平台能够应对更广泛的慢性疾病,”医学博士David Moller说的首席科学官。

    “我们很高兴能够将我们的着陆垫技术应用于为严重慢性疾病患者创造新的治疗方法,”Ron Weiss博士说,他是麻省理工学院生物工程教授和科赫研究所的附属成员。“这项合作将进一步推动我们的工作,利用可编程细胞电路在生物医学治疗等领域。”

    ——文章发布于2019年1月7日

    来源机构: 美国SynBioBeta公司 | 点击量:129
  • 摘要:

    由顶点利用Arbor的专利研究平台资助的多年研究合作,旨在加强对五种疾病的基因编辑疗法的开发

    - arbor将收到预付款和可转换票据投资、研究资金,以及额外里程碑和版税支付的潜力

    2019年1月03日上午08:00东部标准时间

    马萨诸塞州波士顿和剑桥。-(业务线)顶点药品注册(纳斯达克:VRTX)和阿伯生物技术(乔木)今天宣布,两家公司已经进入了战略研究协作关注小说蛋白质包括DNA内切酶的发现促进开发新基因编辑治疗囊性纤维化和四个其他疾病的选择。Arbor开发了一个蛋白质生物发现平台,包括一套综合的技术和技术,集机器学习、基因组测序、基因合成和高通量筛选于一体,这将增强Vertex开发用于治疗严重疾病的基因编辑方法的努力。

    医学博士David Altshuler说:“我们开发治疗严重疾病的变革性药物的战略是基于用创新疗法解决因果人类生物学问题。他是Vertex公司的执行副总裁、全球研究和首席科学官。“Arbor的专利高通量筛选平台将加强我们开发创新基因编辑疗法的持续努力。”

    “Vertex公司在发现和开发创新药物方面有良好的记录,是Arbor的理想合作伙伴,”Arbor联合创始人戴维·沃尔特博士(David Walt)说。“我们相信,通过使用我们强大的生物发现平台,我们将能够确定互补的和下一代的工具,以加强Vertex的改造性药物和新的基因编辑疗法的渠道。”

    关于合作

    根据合作条款,Vertex和Arbor的科学家将密切合作,以发现新的蛋白质和工具,Vertex可能用于开发新药物。该合作的重点是发现具有高保真度和催化活性的新型可编程DNA内切酶或镍酶以及新的转导途径。探索活动将主要由Arbor进行,并由Vertex资助。

    Vertex将为Arbor提供预付现金承诺、资助研究活动,并将支付研究、开发、监管和商业里程碑,以及未来净销售额的使用费。

    Vertex还将以可转换票据的形式投资于Arbor,并获得Arbor董事会的观察员席位。

    ——文章发布于2019年1月7日

    来源机构: 美国SynBioBeta公司 | 点击量:129
  • 摘要:

    -演讲的背线临床数据研究合成生物™药品,SYNB1020 SYNB1618,患者预期的2019年代中期

    - SYNB1891的试验性新药(IND)申请,Synlogic的第一个免疫肿瘤学项目,预计在2019年2月

    剑桥,质量。-(业务线)1月。3、2019年——Synlogic, Inc.(纳斯达克:SYBX)是一家临床阶段的药物发现和开发公司,将合成生物学应用于有益微生物以开发新型活性药物。

    2018年对Synlogic来说是意义重大的一年,因为我们推进了两个领先的临床项目和平台。我们已经在健康志愿者的两个项目中证明了机制,目前正在评估疾病患者的安全性和活动性。此外,我们还增加了第一个免疫肿瘤学开发候选项目SYNB1891,扩大了我们的产品线。“2019年,我们期待展示我们两个正在进行的临床项目的数据,这些数据将为我们合成生物平台的开发提供信息。”随着我们内部生产通用电气产品能力的不断增强,我们有能力保持过去一年的势头,并继续通过临床开发尽快推进项目。

    2019年目标与催化剂

    管道

    SYNB1020:一种口服的、一流的合成生物药物,用于治疗慢性肝病或遗传性尿素循环障碍(UCDs)中血氨水平升高(高氨血症)。

    到2019年年中,Synlogic预计将提供其随机、双盲、安慰剂对照的1b/2a期临床试验的顶级数据,评估SYNB1020在肝硬化和氨升高患者中的疗效。该研究的主要终点是安全性和耐受性,以及患者氨氮降低的证据。

    SYNB1618:一种口服合成生物药物,用于苯丙酮尿(PKU)的治疗。

    到2019年年中,Synlogic预计将公布其随机、双盲、安慰剂对照1/2a期临床试验的顶级数据,评估SYNB1618在PKU患者中的疗效。该研究旨在评估该人群的安全性和耐受性,以及由与SYNB1618活性特异性相关的生物标志物的产生所决定的药物动力学和药效学。

    SYNB1891: Synlogic的第一个免疫肿瘤学(IO)开发候选药物,一种产生STING agonist的合成生物药物,设计用于作为双重先天免疫激活剂,用于治疗非免疫应答的实体肿瘤。

    该公司预计在2019年下半年提交IND申请,使SYNB1891进入一期临床研究。

    临床前数据和早期规划:

    该公司预计将在全年的重大科学和医学会议上发布和展示数据,展示其合成生物平台的广度和潜力。

    Synlogic和艾伯维将继续推进他们正在进行的合作,开发一种用于治疗炎症性肠病(IBD)的合成生物药物。

    ——文章发布于2019年1月4日

    来源机构: 美国SynBioBeta公司 | 点击量:229
  • 摘要:

    Zymergen宣布了一项4亿多美元的C系列融资,以支持其专有技术平台生产新的和改进的分子,以满足全球规模的工业需求。每天使用的大部分产品——从牙膏到衣服、化肥、布洛芬等——长期以来都来自石油。Zymergen利用人工智能、机器人实验室自动化和前沿基因组学的进展,大规模地设计生物学。在宣布合成生物学的发展将如何影响全球经济之前,首席执行官Josh Hoffman与SynBioBeta进行了交谈。

    乔什·霍夫曼不是一个训练有素的科学家,他的解决方案绝不是传统的。但是他相信他的公司Zymergen有一个数十亿美元的工业解决方案来优化微生物菌株。

    几十年来,科学家们一直在与传统的“筛选”实验作斗争,他们花了几个月,甚至几年的时间,设计和执行生长实验,挑选菌落,分离克隆,并对基因组进行测序,以创建最优化的微生物细胞系。这工作很乏味。对科学家来说,没有什么比在大海捞针的过程中筛选数据而被阻止从事“真正的科学”更令人沮丧的了。

    今天,工业发酵允许大量生产有益的产品,如人类蛋白质、色素和精细化学品,而时间是至关重要的。浪费数月或数年时间优化微生物菌株的公司无法与之竞争。

    六年前,在与一家大型跨国公司的资深科学家会面时,乔希第一次意识到他的公司可能会取得成功。当他们对霍夫曼和他的联合创始人关于设计和操作生物细胞系的定量方法的想法非常感兴趣时,“这是一条非常有力的信息,”霍夫曼说。

    那么,Zymergen到底是做什么的呢?

    转向算法来设计科学家没有想到的实验

    简而言之,通过将机器学习和液体处理机器人结合起来,进行深入探索已经高度优化的微生物基因组的实验,他们试图从每个菌株中提取出更多的信息。这不是一项容易的任务——霍夫曼觉得单靠人类是不可能完成的任务。为什么?

    “我了解到,科学家们关于基因型和表现型之间联系的想法不是很好。我们发现,平均来说,大约70%的基因组编辑揭示了我们所关心的表型,而这些表型位于基因组中科学家从未发现过的区域。大约三分之一到40%的基因是没有注释的——它们是没有已知功能的基因。人们根本不可能找到这些东西,”霍夫曼说。正因为如此,Zymergen从未专注于降低科学家想法的成本。霍夫曼和他的团队转而利用算法的力量来创造和运行科学家们从未想过的实验。

    ”我开始理解问题,问题很容易得到一个细胞系做在一种概念证明的层面,但得到可靠地扩大,在经济工作,并能够遍历路径快速和廉价的方式,是很困难的,我意识到,你可以设置它作为机器学习问题,”他说。

    为了解释他的思维过程,他以谷歌为例。“就在一开始,拉里·佩奇就有了PageRank的想法,我们意识到你可以用类似的心态来解决这个问题。”但为了做到这一点,我们首先必须从一开始就建立一个真正的后端基础设施,设计成可伸缩的,”霍夫曼表示。他补充称:“这是谷歌的一部分,人们不太欣赏它的基础设施有多好。”“如果你不从一开始就做出这些决定,那么你就无法建立一个系统,让你能够捕捉数据,操纵数据,并加以利用。”

    但并不是每个人都理解解决这样一个难题所必需的深度承诺。“让这些东西规模化运作的承诺是深刻而持久的承诺。事实上,我不知道还有谁能完全理解这一点,”霍夫曼说。“许多生命科学公司使用某种软件和技术。所以我认为很多人认为这是一种市场驱动的事情,我们只是在做其他人在做的事情,我们只是在上面洒一点机器学习。

    霍夫曼提出了一个他不想批评的观点,他进一步思考道:“纯软件公司,计算生物学公司,他们不明白要让湿实验室的东西工作需要什么。而那些来自生命科学领域的公司,他们从某种程度上理解了自动化,但实际上他们并不理解。除非你去过那里,否则很难去欣赏它所需要的技术。

    霍夫曼说,他的幸运一点的软件以前的生活经验,使Zymergen团队有一点直觉的生命科学博士学位的区别和理解学习黑客Python编写代码的长凳上,人编写可维护,可伸缩的企业。

    考虑到这一点,霍夫曼和他的联合创始人并没有寻找那些同时是伟大的软件工程师和科学家的人,而是雇佣领域专家,帮助缩小差距,使他们能够围绕共同的问题进行沟通。今天,Zymergen的软件工程师和科学家人数大致相当。

    霍夫曼说:“我开玩笑说,我们60%是生命科学公司,50%是软件工程公司。”更严重的是,他解释说,他认为Zymergen真正致力于两者兼顾,这是DCVC等机构投资该公司的原因之一。

    这是一段漫长的旅程,绝非易事,但霍夫曼指出了四个关键领域,它们是衡量齐默尔根一路成功的关键指标。首先,他们的目标是将利用活细胞潜在化学多样性的产品推向市场。其次,技术证明点一直是一个关键目标。资金一直很重要,最后,回到谷歌示例作为指导,他们一直在寻找数据来源,以帮助Zymergen不断改进。

    今天,Zymergen已经证明了他们有一个与主机无关的平台,这是一个致力于改进市场上已有产品的公司的关键特征。他们还证明了他们的基因组扫描算法能够可靠地提高微生物的性能,并且可以大规模地进行。他们还扩展了他们的平台的能力,在今年早些时候收购了功能宏基因组学研究的领导者辐射基因组学及其基因库。霍夫曼说,不包括大型制药公司:

    “据我所知,从重量和价值上看,我们的细菌生产的产品比其他任何一家合成生物学公司所资助的产品加起来都要多。”

    他补充说,通过发现科学家无法发现的基因组变化,他们已经实现了这一里程碑——所有这些都是通过人工智能和自动化的力量。

    霍夫曼说:“我们不仅做到了这一点,我们还用技术按照预期的方式实现了这一点,真正证实了这一点,即一旦有了代谢途径,机器人和算法就比人类好得多。”

    欢迎来到未来的湿实验室。

    ——文章发布于2018年12月18日

    来源机构: 美国SynBioBeta公司 | 点击量:231