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  • 摘要:

    克罗恩病是一种严重影响生活质量的慢性疾病,它需要医学和手术治疗,旨在诱导和维持缓解以预防复发症状,同时也需要进一步手术。 克罗恩病的手术通常必须在患有术后并发症,特别是腹腔内脓毒症并发症的患者中进行。 本综述将介绍目前克罗恩病围手术期免疫调节治疗的知识。 通过回顾可用的临床报告和动物研究数据来评估免疫调节剂对术后并发症的影响。 此外,综述了免疫调节剂对预防或推迟克罗恩病的原发性和重复性手术的影响,特别考虑了高风险人群和预防时机。

    来源机构: 当代药物靶点研究 | 点击量:226
  • 摘要:

    以PPARγ作为糖尿病的治疗靶标已经引起了强烈的研究兴趣。然而,PPARγ也正在成为除2型糖尿病之外的各种疾病的重要治疗靶点,如神经退行性疾病,癌症,脊髓损伤,哮喘和心血管疾病。此外,glistazones,合成噻唑烷二酮类,也称为胰岛素增敏剂,是大量研究的PPARγ激动剂,也是唯一被批准用于治疗2型糖尿病的激动剂。然而,它们会产生诸如液体潴留,肥胖,肝功能衰竭,骨折和心力衰竭等副作用,这限制了其临床应用。传统上使用的药用植物是开发药物生物活性化合物的来源,并且已经建立了许多结构多样的天然分子作为PPARγ激动剂。与完全激动剂合成噻唑烷二酮相比,这些天然的部分激动剂导致较弱的PPARγ活化,副作用较小,但尚未彻底研究。通过饮食改变调节PPARγ活性,它们对机械活性的全面表征和阐明可能有助于抵抗疾病。本文的目的是回顾PPARγ对除糖尿病以外的疾病的治疗意义,并强调具有潜在PPARγ激动活性的天然分子。

    来源机构: 当代药物靶点研究 | 点击量:264
  • 摘要:

    来自临床和临床前研究的越来越多的证据表明microRNA(miRNA)功能的失调引起癌症的进展,因此miRNA可以是治疗中的有效靶标。 膳食植物化学物质,例如槲皮素,是具有潜在抗癌特性的天然产物。 现有的实验研究表明,槲皮素可以调节多种癌症相关的miRNA,包括let-7,miR-21,miR-146a和miR-155,从而抑制癌症的发生和发展。 本文回顾了支持槲皮素在各种癌症中用于miRNA介导的化学预防和治疗策略的数据,旨在全面了解其促进健康的益处和药理学潜力。

    来源机构: 药理研究 | 点击量:24
  • 摘要:

    8月23日,FDA批准夏尔公司的Lanadelumab,用作遗传血管紧张性水肿(HAE)治疗。Takhzyro是一种血浆激肽释放酶抑制剂,可通过抑制血浆激肽释放酶而阻止缓激肽的生成,用于防止肿胀发生。FDA批准本品是基于一项有125名Ⅰ型HAE患者参与的多中心的临床试验(NCT02586805)。经过为期6个月的治疗, 150mg每四周一次治疗组患者HAE发生率相比安慰剂下降76%,300mg每四周一次治疗组下降73%,300mg每两周一次治疗组下降87%。HAE是一种常染色体显性遗传、以反复发作自限性组织水肿为特征的罕见病,尤其在遭受轻微创伤、精神压力增大时更易发生,大约每5万名男性可能就有一人罹患此病,其中Ⅰ型最为常见,约占患者总数的85%。

    来源机构: | 点击量:6
  • 摘要:

    2018年8月22日,FDA批准Dompe公司的重组神经生长因子(NGF)Oxervate,用作神经营养性角膜炎治疗。Oxervate已经在2017年获得EMA的批准,FDA批准本品上市是基于两项、共计151例神经营养性角膜炎患者参加的临床试验。经过本品的8周治疗,在NGF0214试验中,65.2%的患者达到角膜完全愈合,而安慰剂组仅为16.7%。NGF0212得出的试验结果也几乎类似,72.0%的Oxervate治疗组角膜完全愈合,安慰剂组仅为33.3%。本品的主要不良反应是眼痛和眼部充血。神经营养性角膜炎是一种罕见疾病,发病率不足十万分之五,因此本品获得了FDA孤儿药资格认定。

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  • 摘要:

    2018年8月20日,FDA批准了Biocodex的Stiripentol,与氯巴占联合用于Dravet综合征治疗,这是FDA在2018年批准的第二个Dravet综合征用药。本品的作用机制尚未完全清楚,FDA批准本品上市是基于两项临床试验的结果。两项试验共有64名患者参加,患者在接受氯巴占或托吡酯治疗的基础上,添加50 mg/kg/day的本品或安慰剂治疗2个月,在试验一中,本品治疗组有15名(71%)患者强直-阵挛性或阵挛性癫痫发作频率下降50%以上,而安慰剂组仅有1人(5%),试验二结果与试验一类似,其中治疗组为8人(67%),安慰剂组为1人(9.1%)。另外,在试验期间,分别有43%和25%的患者没有出现全身性阵挛性或强直-阵挛性癫痫发作。

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  • 摘要:

    2018年8月1日,FDA批准了Alnylam公司的Patisiran,用于家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变(hATTR)相关的多发性神经病治疗。这是一种脂质包裹的双链小干扰核糖核酸(RNAi),可作用于野生或突变型转甲状腺素蛋白(TTR)信使RNA,从而导致TTR蛋白形成和沉积减少。FDA批准本品是基于一项名为APOLLO的Ⅲ期临床研究,家族性淀粉样多发性神经病患者(包括心肌变性患者)接受patisiran或安慰剂治疗,神经损伤程度得到显著改善,治疗18个月的NIS+7评分(一种神经损伤的综合评分)为-6.0分,而安慰剂组为28.0分,相差34.0分。在全球范围内,约有5万人罹患此病,Patisiran是截止目前该领域最好的药物,获得了FDA孤儿药、优先审评和突破性疗法三项认定。

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  • 摘要:

    2018年8月10日,FDA批准了Amicus公司的migalastat,用于法布里病治疗。法布里病是一种X染色体上的α-半乳糖苷酶A(GLA)基因的突变,溶酶体内酰基鞘鞍醇三己糖堆积引发的心脏、肾脏、脑血管及神经病变。法布里病是一种非常罕见的遗传病,男性患病率为四万分之一,晚发型法布里病较为常见,在某些人群中,患病率可达1/4000到1/1500。在本品获批以前,法布里病主要是α-半乳糖苷酶A替代治疗,而本品是一种α-半乳糖苷酶促进剂,可增加这种酶的活性,进而发挥治疗作用。本品的有效性在一项有45名患者参与的临床试验中得到证实,与安慰剂组相比,本品治疗组患者肾脏血管中的酰基鞘鞍醇三己糖含量大幅下降。

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  • 摘要:

    2018年8月8日,FDA批准日本麒麟协和发酵的Mogamulizumab,用作复发性蕈样真菌病(MF)或塞扎里综合征(SS)二线治疗。MF是一种T细胞惰性淋巴瘤,多发于皮肤,典型特征是多种多样的红斑,MF比较少见,仅占非霍奇金淋巴瘤的2%-3%。SS是一种全身性成熟T细胞淋巴瘤,以红皮病、淋巴结肿大和外周血中sezary细胞为特征。MF和SS都是罕见而又难治的非霍奇金淋巴瘤类型,本品的获批将为患者带来全新的治疗选择。Mogamulizumab是一种CC趋化因子受体4(CCR4)单抗,本品的获批是基于一项共有372例MF和SS患者参与的临床试验(NCT01728805),患者被1:1分组,分别被给予本品或伏立诺他治疗,结果显示,本品治疗组无进展生存期中位值为7.6个月,而伏立诺他治疗组仅为3.1个月。

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  • 摘要:

    2018年7月24日,FDA批准费森尤斯卡比公司的鱼油甘油三酯乳剂,这是一种含多种甘油三酯的静脉注射乳剂,以替代普通的肠外营养为患肠外营养相关的胆汁淤积症的儿童,提供能量和脂肪酸。Omegaven是一种全新的肠外营养,含有二十碳五烯酸(EPA)、二十二碳六烯酸(DHA)、棕榈酸、油酸、棕榈烯酸、亚油酸、豆蔻酸、花生四烯酸和α-亚麻酸等多种必须脂肪酸。FDA批准本品是基于两项开放标签的单中心临床试验,两项试验合计有123名患者纳入统计,其中80名患者接受Omegaven治疗,而41名患者采用病例对照(接受大豆油乳剂治疗),结果显示,接受Omegaven治疗的儿童,体重增长情况与大豆油乳剂疗法相似,直接或结合胆红素(DBil)水平从开始治疗时的2.0 mg/dL,下降到0.60 mg/d。

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