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2019年第2期(发布时间: Jun 28, 2019 发布者:杜慧)  下载: 2019年第2期.doc       全选  导出
1   2019-06-28 15:47:34.393 FDA批准Cannabidiol用于Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征治疗 (点击量:8)

FDA批准了GW公司的Cannabidiol(大麻二酚),用于Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征治疗。大麻二酚是从大麻中提取分离出的单体,是FDA批准的第一个大麻类药物。一项有225名Lennox-Gastaut综合征患者参与的多中心临床试验(NCT02224560)数据显示,大麻二酚治疗组患者的癫痫发作频率相比安慰剂组大幅下降,其中安慰剂组下降17.2%,10mg/kg治疗组下降37.2%,20mg/kg治疗组下降41.9%。另一项国际多中心的临床试验(NCT02224690)也得到了相似的结果,86例Lennox-Gastaut综合征患者使用20mg/kg的大麻二酚治疗,癫痫发作频率相比安慰剂下降43.9%,而安慰剂组仅为17.2%。Dravet综合征方面,61例使用大麻二酚治疗的Dravet综合征患者,每月癫痫发作次数从12.4次下降到5.9次,而安慰剂组仅从14.9次下降到14.1次。Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征都是罕见的癫痫综合征,治疗方案缺乏,本品疗效出色。

2   2019-06-28 15:43:59.063 FDA批准Moxidectin用于盘尾丝虫病治疗 (点击量:6)

6月13日,FDA批准Medicines Development for Global Health 的Moxidectin(莫西菌素),用于盘尾丝虫病治疗。莫西菌素是一种大环内酯类驱虫抗生素,早在60年代就已经问世,但美国一直未批准本品人用,因此莫西菌素也是典型的老药新批的品种。盘尾丝虫寄生于眼部或皮下组织,主要临床特征为眼部损害,可致失明,故又称河盲症。在一项有1472名患者参与的临床试验(NCT 00790998)中,977名患者服用莫西菌素,475名患者服用伊维菌素,经过1个月的治疗,莫西菌素治疗组微丝蚴平均密度为0.1,而伊维菌素治疗组为2.3。12个月后,莫西菌素治疗组微丝蚴平均密度为1.79,而伊维菌素治疗组为9.83。河盲症在发达国家已经很少见,但在非洲却非常常见,本品的获批无疑是非洲人民的福音。

3   2019-06-28 15:41:01.52 FDA 批准Palynziq用于苯丙酮酸尿症 (点击量:5)

2018年5月24日,FDA批准了Biomarin公司的Palynziq,用于血液中苯丙氨酸浓度大于600μmol/L的苯丙酮尿症治疗。Pegvaliase是一种重组苯丙氨酸氨裂解酶的聚乙二醇修饰物,可将苯丙氨酸转化为氨和反式肉桂酸,因此可作为苯丙氨酸羟化酶的替代疗法。经过聚乙二醇修饰以后,半衰期延长,使用更加方便。苯丙酮尿症是一种氨基酸代谢异常的常染色体遗传疾病,98%-99%的患者是由苯丙氨酸羟化酶缺乏所致,在美国的患病率为1/15000至1/10000。

4   2019-06-28 15:36:22.67 TAVALISSE获FDA批准治疗慢性血小板减少症 (点击量:5)

2018年4月17日,FDA批准了Rigel公司的脾酪氨酸(Syk)激酶抑制剂Fostamatinib,用于慢性免疫性血小板减少症辅助治疗。FDA批准本品是基于两项安慰剂对照的临床试验(FIT-1和FIT-2)和一项开放标签的临床试验(FIT-3),在FIT1和FIT2试验中,47名先前接受过促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)治疗的患者,有8名(17%)对本品有稳定的应答。

5   2019-06-28 15:33:21.88 FDA批准首款遗传佝偻病药物burosumab (点击量:0)

2018年4月17日,FDA批准Ultragenyx公司的Crysvita上市,用于1岁及以上成人和儿童X连锁低磷血症(XLH)治疗。Burosumab是一种成纤维细胞生长因子(FGF)23抑制剂,本品的安全有效性已经在四项临床试验中得到了确认。在这些试验中,94%的成人患者每月一次接受本品治疗后血磷值达到正常水平,而接受安慰剂治疗的患者只有8%达正常水平。在儿童患者中,高达94%-100%的患者经过本品每两周一次的治疗后,血磷值达到正常水平。XLH是一种严重的罕见疾病,在美国大约有3千儿童和1.2万成人罹患此病。XLH不同于其他形式的佝偻病,维生素D治疗无效,Burosumab是该治疗领域的首药。

6   2019-06-28 15:30:49.517 首个HIV长效新药获FDA批准上市 (点击量:1)

2018年3月6日,FDA批准了Taimed公司的Trogarzo与其他抗逆转录药合用,治疗高度耐药的HIV-1感染。Ibalizumab是一种人源化的IgG4单抗,可非竞争性结合CD4细胞,以阻碍HIV-1病毒进入细胞内。在一项单组设计,开放标签的Ⅲ期临床试验中,40名多种抗逆转录药物治疗失败的严重耐药HIV-1感染者,在优化抗病毒治疗方案的背景治疗下添加本品治疗,结果显示,33名患者(83%)病毒载量相比基线(4.5log10拷贝/毫升)至少减少0.5 log10拷贝/毫升,平均病毒载量减少为1.1log10拷贝/毫升。在第25周时,43%的患者的病毒载量小于50拷贝/毫升,50%的病毒载量小于200拷贝/毫升。虽然大部分HIV-1感染者在多种抗逆转录药物的治疗下,病毒载量得以很好的控制,但部分患者在经过多种抗逆转录病毒治疗后出现高度耐药,医生束手无策,死亡风险较高,本品虽然潜在用药人群不大,但为医生提供了一种新的治疗选择。

7   2019-06-28 15:28:24.887 FDA批准囊性纤维化新药上市 (点击量:0)

2018年2月12日,FDA批准了Vertex公司的Symdeko,用于F508del基因突变的纯合子,或囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因存在至少一处突变、且有体外/临床证据显示对本品敏感的囊性纤维化治疗。一项Ⅲ期临床试验数据显示,504名F508del基因突变的纯合子患者接受本品或安慰剂治疗24周,治疗组患者第1秒用力呼气容积占预计值百分比(pp FEV1)相比基线上升4%,而安慰剂组则下降1%,达到主要治疗终点。除此以外,另有临床试验证明Symdeko相比tezacaftor单独治疗更有效。CF是CFTR基因突变所引起的疾病,临床表现为慢性阻塞性肺疾病、胰腺功能不全及汗腺受累所致的汗液钠、氯异常升高。CF是一种在白种人中常见的致命遗传疾病,发病率达1/2000,亚洲人和非洲黑人较为少见。CF治疗方案较为缺乏,本品相较Orkambi(lumacaftor/ivacaftor),效果有所提升(pp FEV1:4% vs 2.4%),获得了FDA突破性疗法,孤儿药和优先审评等三项资格认定。

8   2019-06-19 15:52:39.497 FDA批准Lutathera用于生长抑素受体阳性的胃肠胰神经内分泌瘤(GEP-NET)治疗 (点击量:1)

2018年126日,FDA批准了Advanced Accelerator Applications公司的Lutathera,用于生长抑素受体阳性的胃肠胰神经内分泌瘤(GEP-NET)治疗。Lutathera是一种放射性镥(Lu-177)标记的生长抑素类似物,可与生长抑素受体结合,尤其是对亚型2受体具有很高的亲和力。药物与该靶点阳性的肿瘤细胞结合后,镥释放出β射线,进而破坏肿瘤细胞。疗效方面,一项有229例晚期生长抑素受体阳性GEP-NET患者参与的临床试验(NETTER-1)数据显示,使用本品联合长效奥曲肽治疗组相比长效奥曲肽单独治疗组,中位总生存期显著延长,分别为NR (31.0, NE) vs 27.4 (22.2, NE),风险比为0.52。神经内分泌肿瘤是一类胚胎的神经内分泌细胞、具有神经内分泌物和可以产生多肽激素的肿瘤,每年发病率为1/2.7,除了神经内分泌瘤,本品还在开发嗜铬细胞瘤(phaseⅡ)、小细胞肺癌(phase/Ⅱ)等适应症.

2018年126日,FDA批准了Advanced Accelerator Applications公司的Lutathera,用于生长抑素受体阳性的胃肠胰神经内分泌瘤(GEP-NET)治疗。Lutathera是一种放射性镥(Lu-177)标记的生长抑素类似物,可与生长抑素受体结合,尤其是对亚型2受体具有很高的亲和力。药物与该靶点阳性的肿瘤细胞结合后,镥释放出β射线,进而破坏肿瘤细胞。疗效方面,一项有229例晚期生长抑素受体阳性GEP-NET患者参与的临床试验(NETTER-1)数据显示,使用本品联合长效奥曲肽治疗组相比长效奥曲肽单独治疗组,中位总生存期显著延长,分别为NR (31.0, NE) vs 27.4 (22.2, NE),风险比为0.52。神经内分泌肿瘤是一类胚胎的神经内分泌细胞、具有神经内分泌物和可以产生多肽激素的肿瘤,每年发病率为1/2.7,除了神经内分泌瘤,本品还在开发嗜铬细胞瘤(phaseⅡ)、小细胞肺癌(phase/Ⅱ)等适应症.

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