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2019年第4期(发布时间: Oct 28, 2019 发布者:杜慧)  下载: 2019年第4期.doc       全选  导出
1   2019-07-11 09:49:44.05 Braftovi+Mektovi获美国FDA批准 黑色素瘤组合疗法 (点击量:107)

2018年6月27日,FDA批准Array公司的encorafenib,与binimetinib联合治疗 BRAFV600E或V600K阳性的转移性黑色素瘤。FDA批准本品是基于一项活性对照的三臂临床试验(NCT01909453),共计有577名BRAF V600E或V600K阳性的转移性黑色素瘤患者参与了研究。患者被1:1:1分成三组,分别接受encorafenib与binimetinib联合治疗、encorafenib单药治疗或vemurafenib单药治疗。结果显示,encorafenib与binimetinib联合治疗组患者中位无进展生存期达14.9个月,而vemurafenib单药治疗组仅为7.3个月。

2   2019-10-14 14:51:26.85 FDA批准Omegaven上市为早产儿提供营养 (点击量:64)

2018年7月24日,FDA批准费森尤斯卡比公司的鱼油甘油三酯乳剂,这是一种含多种甘油三酯的静脉注射乳剂,以替代普通的肠外营养为患肠外营养相关的胆汁淤积症的儿童,提供能量和脂肪酸。Omegaven是一种全新的肠外营养,含有二十碳五烯酸(EPA)、二十二碳六烯酸(DHA)、棕榈酸、油酸、棕榈烯酸、亚油酸、豆蔻酸、花生四烯酸和α-亚麻酸等多种必须脂肪酸。FDA批准本品是基于两项开放标签的单中心临床试验,两项试验合计有123名患者纳入统计,其中80名患者接受Omegaven治疗,而41名患者采用病例对照(接受大豆油乳剂治疗),结果显示,接受Omegaven治疗的儿童,体重增长情况与大豆油乳剂疗法相似,直接或结合胆红素(DBil)水平从开始治疗时的2.0 mg/dL,下降到0.60 mg/dL。

3   2019-10-14 14:37:44.917 IDH1抑制剂Tibsovo获美国FDA批准 (点击量:51)

IvosidenibFDA批准用于异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)基因突变的复发或难治性急性粒细胞白血病(AML)治疗。Tibsovo是一种异柠檬酸脱氢酶-1抑制剂,FDA批准本品是根据一项开放标签的单臂临床试验(NCT02074839)的结果,174IDH1突变的复发或难治性AML患者参与了试验,中位随访时间为8.3个月,32.8%的患者获得完全缓解(无疾病迹象且血细胞计数完全恢复)或部分血液恢复的完全缓解(无疾病迹象且血细胞计数部分恢复),中位缓解持续时间为8.2个月。AML是一种进展快速的血液瘤,据美国国家癌症研究所估计,2018年将有19520人被诊断为AML,其中10670人将死于该病

IvosidenibFDA批准用于异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)基因突变的复发或难治性急性粒细胞白血病(AML)治疗。Tibsovo是一种异柠檬酸脱氢酶-1抑制剂,FDA批准本品是根据一项开放标签的单臂临床试验(NCT02074839)的结果,174IDH1突变的复发或难治性AML患者参与了试验,中位随访时间为8.3个月,32.8%的患者获得完全缓解(无疾病迹象且血细胞计数完全恢复)或部分血液恢复的完全缓解(无疾病迹象且血细胞计数部分恢复),中位缓解持续时间为8.2个月。AML是一种进展快速的血液瘤,据美国国家癌症研究所估计,2018年将有19520人被诊断为AML,其中10670人将死于该病

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4   2019-10-14 11:21:17.893 FDA批准Tafenoquine用于16岁及以上患者的间日疟根治 (点击量:33)

2018年7月20日,FDA批准了GSK的Tafenoquine,用于16岁及以上患者的间日疟根治(或复发预防)。FDA批准本品是基于两项临床试验的数据,试验一(NCT01376167)共有399名患者入组,其中260名患者接受本品联合氯喹治疗,139名患者接受氯喹加安慰剂治疗。经过6个月的治疗,Tafenoquine加氯喹治疗组相比安慰剂加氯喹治疗组的复发率下降76%。另一项临床试验((NCT01376167)是一项剂量相关性试验,试验结果与试验一类似。经过6个月的治疗,Tafenoquine加氯喹治疗组84%的患者无复发,而安慰剂加氯喹治疗组仅为39%。

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5   2019-10-14 11:17:35.657 首款治疗天花的药物获批 (点击量:2)

2018年7月13日,FDA批准 SIGA 生物技术公司 TPOXX(tecovirimat),这也使其成首个治疗天花的药物。天花是一种传染性疾病,有时甚至可以致命,世界卫生组织虽然在 1980 年就宣布已消除天花这种疾病,但人们对其仍有长期的担忧,因为天花可能被作为一种生物武器使用。

在 1980 年消除天花之前,引起天花的天花病毒主要通过人与人之间的直接接触传播。症状通常在感染后的 10-14 天开始发作,包括发烧、无力、头痛及背痛。最初皮疹由小的,粉红色肿块组成,然后在最终结痂和结疤之前,这些肿块会发展成充满脓疮的溃疡。天花的并发症可能包括脑炎(大脑炎症)、角膜溃疡及失明。

TPOXX 用于天花的有效性基于在动物身上进行的研究,实验动物均感染了与导致天花密切相关的病毒,检测指标为研究结束时的生存期。与以安慰剂治疗的动物相比,更多以 TPOXX 治疗的动物在研究结束时仍然生存。TPOXX 的安全性在 359 名未感染天花的健康志愿者身上得到评价。报道最频繁的副作用是头痛、恶心及腹部疼痛。

FDA 对这款药物授予了快速通道审评与优先审评资格。TPOXX 也收到了孤儿药资格,这一资格可以提供激励措施,以帮助和鼓励用于罕见病药物的开发,该药物还获得了一张材料威胁医疗应对措施优先审评券,这可以为某些旨在治疗或预防来自特定化学、生物、放射及核威胁伤害的产品提供额外的激励措施。

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6   2019-10-28 15:41:41.387 FDA批准遗传血管紧张性水肿药物 (点击量:2)

DA批准夏尔公司的Lanadelumab,用作遗传血管紧张性水肿(HAE)治疗。Takhzyro是一种血浆激肽释放酶抑制剂,可通过抑制血浆激肽释放酶而阻止缓激肽的生成,用于防止肿胀发生。FDA批准本品是基于一项有125名Ⅰ型HAE患者参与的多中心的临床试验(NCT02586805)。经过为期6个月的治疗, 150mg每四周一次治疗组患者HAE发生率相比安慰剂下降76%,300mg每四周一次治疗组下降73%,300mg每两周一次治疗组下降87%。HAE是一种常染色体显性遗传、以反复发作自限性组织水肿为特征的罕见病,尤其在遭受轻微创伤、精神压力增大时更易发生,大约每5万名男性可能就有一人罹患此病,其中Ⅰ型最为常见,约占患者总数的85%

DA批准夏尔公司的Lanadelumab,用作遗传血管紧张性水肿(HAE)治疗。Takhzyro是一种血浆激肽释放酶抑制剂,可通过抑制血浆激肽释放酶而阻止缓激肽的生成,用于防止肿胀发生。FDA批准本品是基于一项有125名Ⅰ型HAE患者参与的多中心的临床试验(NCT02586805)。经过为期6个月的治疗, 150mg每四周一次治疗组患者HAE发生率相比安慰剂下降76%,300mg每四周一次治疗组下降73%,300mg每两周一次治疗组下降87%。HAE是一种常染色体显性遗传、以反复发作自限性组织水肿为特征的罕见病,尤其在遭受轻微创伤、精神压力增大时更易发生,大约每5万名男性可能就有一人罹患此病,其中Ⅰ型最为常见,约占患者总数的85%

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7   2019-10-28 15:37:54.267 FDA批准新药Diacomit上市 (点击量:2)

FDA批准了Biocodex的Stiripentol,与氯巴占联合用于Dravet综合征治疗,这是FDA在2018年批准的第二个Dravet综合征用药。本品的作用机制尚未完全清楚,FDA批准本品上市是基于两项临床试验的结果。两项试验共有64名患者参加,患者在接受氯巴占或托吡酯治疗的基础上,添加50 mg/kg/day的本品或安慰剂治疗2个月,在试验一中,本品治疗组有15名(71%)患者强直-阵挛性或阵挛性癫痫发作频率下降50%以上,而安慰剂组仅有1人(5%),试验二结果与试验一类似,其中治疗组为8人(67%),安慰剂组为1人(9.1%)。另外,在试验期间,分别有43%和25%的患者没有出现全身性阵挛性或强直-阵挛性癫痫发作。

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8   2019-10-28 15:36:17.0 Alnylam RNAi疗法获FDA批准 (点击量:2)

FDA批准了Alnylam公司的Patisiran,用于家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变(hATTR)相关的多发性神经病治疗。这是一种脂质包裹的双链小干扰核糖核酸(RNAi),可作用于野生或突变型转甲状腺素蛋白(TTR)信使RNA,从而导致TTR蛋白形成和沉积减少。FDA批准本品是基于一项名为APOLLO的Ⅲ期临床研究,家族性淀粉样多发性神经病患者(包括心肌变性患者)接受patisiran或安慰剂治疗,神经损伤程度得到显著改善,治疗18个月的NIS+7评分(一种神经损伤的综合评分)为-6.0分,而安慰剂组为28.0分,相差34.0分。在全球范围内,约有5万人罹患此病,Patisiran是截止目前该领域最好的药物,获得了FDA孤儿药、优先审评和突破性疗法三项认定。

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9   2019-10-28 15:34:50.653 Galafold获FDA加速批准 (点击量:2)

FDA批准了Amicus公司的migalastat,用于法布里病治疗。法布里病是一种X染色体上的α-半乳糖苷酶A(GLA)基因的突变,溶酶体内酰基鞘鞍醇三己糖堆积引发的心脏、肾脏、脑血管及神经病变。法布里病是一种非常罕见的遗传病,男性患病率为四万分之一,晚发型法布里病较为常见,在某些人群中,患病率可达1/4000到1/1500。在本品获批以前,法布里病主要是α-半乳糖苷酶A替代治疗,而本品是一种α-半乳糖苷酶促进剂,可增加这种酶的活性,进而发挥治疗作用。本品的有效性在一项有45名患者参与的临床试验中得到证实,与安慰剂组相比,本品治疗组患者肾脏血管中的酰基鞘鞍醇三己糖含量大幅下降。

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10   2019-10-28 15:33:09.113 淋巴瘤新药Poteligeo获得FDA批准上市 (点击量:2)

FDA批准日本麒麟协和发酵的Mogamulizumab,用作复发性蕈样真菌病(MF)或塞扎里综合征(SS)二线治疗。MF是一种T细胞惰性淋巴瘤,多发于皮肤,典型特征是多种多样的红斑,MF比较少见,仅占非霍奇金淋巴瘤的2%-3%。SS是一种全身性成熟T细胞淋巴瘤,以红皮病、淋巴结肿大和外周血中sezary细胞为特征。MF和SS都是罕见而又难治的非霍奇金淋巴瘤类型,本品的获批将为患者带来全新的治疗选择。Mogamulizumab是一种CC趋化因子受体4(CCR4)单抗,本品的获批是基于一项共有372例MF和SS患者参与的临床试验(NCT01728805),患者被1:1分组,分别被给予本品或伏立诺他治疗,结果显示,本品治疗组无进展生存期中位值为7.6个月,而伏立诺他治疗组仅为3.1个月。

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