目录
2015年第1期(发布时间: Oct 29, 2015 发布者:严舒)  下载: 2015年第1期.doc       全选  导出
1   2015-10-28 18:54:04.317 精准医疗“花正红”,药企是追还是不追 (点击量:20)

精准医疗经由奥巴马的国情咨文正变得日益火爆。虽然奥巴马提出的概念多数都食言自肥,但是从最近召开的CSCO(中国抗癌协会临床肿瘤学协作专业委员会大会)来看,面对可怕的癌症,医学专家已经把精准医疗当成最大的希望。

近日,美国国立卫生院发布了长达100多页的《精准医疗项目集群——建立21世纪医学研究基金会》的白皮书,这说明实现精准医疗的行动已经启动。一系列围绕精准医疗的“伞形试验”和“篮子试验”正在世界各地广泛开展。其实精准医疗并不是新概念,它的本质是把基因检测与个体化医疗联系起来,把遗传信息作为诊断基础,并针对性地指导治疗和用药。

面对医学界对于精准医疗的趋之若鹜,制药企业的反应看起来似乎都有点慢。也不怪制药企业缺乏积极性,去年曾经让医药行业兴奋的大数据,其关注度已经渐渐褪色,毕竟缺乏循证依据,大数据得出的结果多半是有待验证的。对于制药企业而言,他们更感兴趣的是新靶点与新药物。但是目前,精准医疗似乎还并不能给出明确的答案。

而精准医疗面临同样的问题。虽然科学研究认为,遗传信息几乎决定了人类的命运,但是人类的健康是否全赖遗传信息来决定,依然存在争论。

精准医疗已经闪光

和传统的循证医学的治疗相比,精准医疗究竟有何不同?那只能说,精准医疗是在先进行遗传信息测试的情况下针对遗传信息开展的治疗。当然,这样的治疗其实只能针对很少的疾病,也只能针对很少的患者。对于大多数普通患者而言,看个感冒,还不需要精准医疗。

但是,对于很多无助的病人,精准医疗可能会帮上很大的忙。让精准医疗的拥护者最引以为豪的精准医疗成功案例是利用基因测序分析技术治愈一对脑瘫龙凤胎儿童。通过基因检测显示,这对龙凤胎存在多巴胺分泌缺陷,这可能是导致脑瘫的主因。在发现其因基因缺陷导致的多巴胺分泌异常后,医生采取给龙凤胎注射多巴胺的方式治疗,使得其病情得到极大好转。在治疗一年后,他们已经能像正常的儿童一样生活了。

因此,业内人士普遍看好精准医疗的前景。而在肿瘤领域,已经有很多患者采取先进行基因检测,然后使用有特异性的靶向药物。制药企业觉得靶向药物治疗已经可以算作是精准医疗的一种,这种观点也有根据的,毕竟如果没有基因检测技术的进步,多数患者都没有财力做基因检测。而基因检测技术如果没有如此快的进步,患者也很难通过一两次检测获得准确的结果。

药企成本或大增

对于制药行业而言,精准医疗带来的会是更大的压力,毕竟在过去几十年,整个社会已经适应了大病种和重磅药物的模式。患者人数和支付能力,成为制药企业投资时的重要指标。但是,精准医疗的目的是给少数患者提供精准治疗,并提供给他们所需的药物。看来,以后制药企业不但要研发新的药物,还要明确这些药物适合什么样的患者,这必然会增加制药企业的研发成本。

一直以来,无论任何国家的制度,医保报销市场都是制药业最大的收入来源。而作为一直处于占报销份额较少的诊断和检测,一直不能和药品的销售规模相比。随着精准医疗的发展,日后有限医保资金,恐怕会像检测和诊断,尤其是与人类遗传信息相关的检测和诊断,将抢占更多的份额。

而制药公司开发的药物如果想要得到处方,就必须能够得到基因检测的支持。由于检测要发挥越来越大的作用,这部分带来的医疗费用将日益增加,而药品获得报销范围将会受到影响。显而易见,精准医疗只会让病人吃更少的药。面对未来的变化,很多公司都已经意识到了检测和诊断的重要性。但是,现在并不是每家公司都有这个准备。即使对于一些名列前茅的大型医药公司,诊断和制药依然是各忙各的,并没有见到紧密的合作。

对于制药公司来说,比较好的选择就是在药物研发阶段探索与检测公司合作,通过遗传信息,寻找全新的靶点。合作的方式有多种多样,而直接并购一家基因检测公司并不是没有可能。以往,如拜耳把旗下的诊断检测业务直接剥离出去,而现在多数公司的想法会发生改变,他们会希望寻找与检测公司合作的机会。

从近几年的数据来看,无论统计方是谁,诊断和检测在全球范围内的市场增速都超过20%,而制药业飞速发展的时代目前已告一段落。制药企业如果没有更好的选择,就必须追上精准医疗这一列正在高速前进的快车。

精准医疗药企收藏(0)

2   2015-10-28 19:00:38.093 英国正在搭建国家精准医疗网络 (点击量:7)

据GenomeWeb报道,英国创新中心为了加速精准检测和个体化用药的发展,推出了精准医疗孵化器。日前,该孵化器正着手搭建国家精准医疗网络。

该机构人员表示,将全国各地的机构联合起来,彼此协作,对于实现精准医疗的孵化作用非常关键。英国要建设成为全世界在发展精准医疗(包括检测和治疗)方面最吸引人的国家。

精准医疗孵化器将从英国全国范围聘请精准医疗领域的专家,包括英格兰北部和南部、北爱尔兰、苏格兰和威尔士。该孵化器项目预计将于2016年底或2017年初实现整体运营,总部将建在剑桥大学生物医学园,John McKinley将出任CEO。

该机构人员还表示,在日益紧密的区域性合作关系网络下,精准医疗孵化器可以利用当地的资源来收集和分析海量的临床数据,利用模式动物开展临床试验并进行验证,利用“国家健康服务”来推动精准医疗的发展。此外,获得病理资源的入口、拥有临床检测产品开发功能的研究中心(facility)、与顶尖的临床检测机构保持密切的合作关系也同样重要。在这些研究中心,研究人员需开发出强有力的、以诊断为目的的检测产品,不但要经过临床验证,还要符合“国家健康服务”的标准。

Innovate UK是英国政府的创新机构,已为精准医疗孵化器前5年的运营拨款5000万英镑(约合7760万美元)。今年4月,国家创新中心准备着手解决精准医疗产品中存在的瓶颈问题。据精准医疗孵化器的人员估算,全球范围内的精准医疗市场体量约为140亿英镑,在2020年有望达到500亿至600亿英镑。

除了精准医学孵化器,英国政府还为创新中心拨款,用于研究细胞治疗和发展制药技术。Innovate UK的CEO Ruth Mckernan说,将这三部分基础性孵化项目联合推动,可以使英国继续成为该领域内的先驱力量,并能有效吸引外来投资。(生物谷Bioon.com)

来源:“同并相联”微信公众号

译者:肖芳权

3   2015-10-28 18:59:17.44 史上最大精准医学临床试验开始招募病人 (点击量:5)

【新闻事件】:奥巴马总统在今年一月的国情咨文讲话中提出将要扶持精准医学的研究。今日美国国家癌症研究院宣布史上最大精准医学临床试验开始招募病人。这个实验将招募1000病人,将同时研究20多个药物(包括已上市和尚在临床研究阶段的药物)在20几个基因突变或过度表达人群(包括EGFR、HER2、MET、 BRAF、NF1、GNAQ、GNA11、TSC1/2、 PTEN、Patch、NF2、ALK、ROS、FGFR)的疗效。预计每个治疗组至少有30人,至少有25%的非常见肿瘤(即乳腺癌、肺癌、前列腺、直肠癌之外的癌症)。治疗终点为应答率和6个月无进展生存率。

【药源解析】:传统的癌症诊断和治疗是根据癌变组织,但这种分类对治疗的指导意义有限(除了手术)因为同样是乳腺癌分子机理却千差万别,治疗药物也随之不同。精准医学是按分子机理划分肿瘤,这样对靶向疗法的使用有更大的指导作用。比如EGFR驱动肿瘤无论是发生在肺还是直肠使用EGFR抑制剂都有可能受益。当然实际情况更复杂。前几天讲到的necitumumab虽然是EGFR抗体,但应答却和EGFR表达无关。这也是NCI要做这个临床实验的原因。

可以想象准确检测基因变异会直接影响实验的结果。NCI将使用最先进的样品采集和基因检测技术,雇佣最可靠的科学家主持每个实验。另外NCI于2400多家临床试验中心有合作,令病人可以不用长途跋涉去参与实验。多家药厂也表示愿意和NCI合作,提高药品和专业服务。病人将免费试用实验药物。实验经费来自奥巴马总统的2.15亿美元精准医学动议。

药厂在开发靶向药物时也利用精准医学原则,针对某个蛋白的药物一般会在这个蛋白变异或过度表达的不同肿瘤中测试。但有些肿瘤人群本身就很小,如果限制在某个变异人群(上面提到的那些变异都在10%以下)商业价值就很有限了。另外大规模基因检测直到最近还是个耗时耗力的事情,很多厂家也做不起。这一次NCI同时研究多个药物在多个基因变异肿瘤的疗效是史上最大规模的精准医学实验。虽然不能得到准确疗效,但会提供有价值的治疗线索,同时也会更加准确定义精准医学的适用范围和局限,所以是个里程碑事件。

来源:美中药源/路人丙

(生物谷Bioon.com)

4   2015-10-28 19:10:59.627 英国首批精准医学中心选定 (点击量:1)

英国精准医学网络选定首批区域研究中心,分别设在贝尔法斯特、卡迪夫、格拉斯哥、利兹、曼彻斯特和牛津。他们将作为区域性的精准医学网络中心,协助总部设在剑桥的英国精准医学网络开展相关研究活动

5   2015-10-29 08:53:57.07 美国精准医学计划--队列研究 (点击量:2)

关于精准医学计划队列研究常见问题,NIH给出了答案

什么是精准医学计划?

什么是精准医学队列?

什么时候可以开始报名参与此项队列研究?

报名参加的标准是什么?

报名参加此项队列研究能从过程中获得什么?

......

6   2015-10-29 09:43:59.467 NIH资助计划寻找结合遗传信息与电子病历的最佳途径 (点击量:2)

NIH准备了一批资助基金用于资助将DNA序列信息与电子病历结合的研究。这些项目将由电子病历与基因网络(eMERGE)具体执行,目的是更好的了解疾病与基因之间的关联,实现根据基因的差别定制个体医疗方案的目的。

7   2015-10-29 09:54:34.527 英国癌症研究基金会(Cancer Research U.K.)为新中心投资2360万英镑 (点击量:5)

英国癌症研究基金会(Cancer Research U.K.)为牛津、曼彻斯特和剑桥的三个新中心各投资770万英镑,用于支持其发展个性化癌症药物和早期诊断研究的业务。