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2016年第1期(发布时间: Aug 23, 2016 发布者:杜慧)  下载: 2016年第1期.doc       全选  导出
1   2016-04-19 08:35:02.007 英夫利昔单抗生物仿制药Inflectra获批 (点击量:0)

2016年4月5 日,美国 FDA 批准 Inflectra(英夫利昔单抗 -dyyb)用于多种适应症。Inflectra 以静脉注射给药,是 FDA 批准的第二个生物仿制药。Inflectra 是杨森生物科技公司 Remicade(英夫利昔单抗)的生物仿制药,英夫利昔单抗于 1998 年获得批准。Inflectra 获批准用于治疗以下适应症:
对常规治疗已没有充分响应的中重度克罗恩病成年患者及儿童患者(6岁及以上年龄);
对常规治疗已没有充分响应的中重度活动期溃疡性结肠炎成年患者;
与甲氨蝶呤联合用于中重度活动期类风湿关节炎患者;
活动性强直性脊柱炎患者;
活动性银屑病关节炎患者;
慢性严重斑块状银屑病成人患者。
生物制剂通常来自于活体器官。它们有多种来源,包括人类、动物、微生物或酵母。生物仿制药的获批是基于一种高度相似的已获批的生物制剂(称为参比产品)。此外,还必须证明生物仿制药还在安全性与有效性上与参比产品没有临床显著差异。                                                     
生物仿制药当且仅当与参比产品有相同的作用机制、给药途径、剂型及强度,且只用于参比产品已获批的适应症及症状时,才能获FDA 批准。此外生物仿制药生产的设施也必须要达到FDA 的标准。
FDA 对 Inflectra 的批准基于一系列的研究数据,包括结构与功能性特征、动物试验、人体药动学与药效学研究、临床免疫原性研究及其它证明Inflectra 是Remicade生物仿制药的临床安全性及有效性研究数据。
Inflectra 常见的副作用有呼吸感染,如鼻窦感染和喉咙痛,头疼、咳嗽及胃部疼痛。静脉注射两小时后会发生输液反应,症状可能有发烧、寒颤、胸痛、低血压或高血压、呼吸短促、皮疹及发痒。
Inflectra 有一项黑框警告,提醒医疗保健专业人员及患者,这款药物可增加严重感染风险,包括肺结核、细菌性败血症、侵入性真菌感染(如组织胞浆菌病)及其它,这将导致患者住院或死亡。该黑框警告还指出,在以瘤坏死因子抑制剂(包括英夫利昔单抗产品,如 Inflectra)治疗的儿童及青少年中,已有淋巴瘤及其它恶性肿瘤(一些是致命的)报道。其它严重副作用包括肝损伤、血液问题、狼疮样综合征、银屑病及极少数情况下的神经系统紊乱。

2   2016-04-18 10:12:45.307 Obiltoxaximab获批用于吸入性炭疽的治疗及预防性治疗 (点击量:0)

Obiltoxaximab (Anthim®,ETI 204)是一种单克隆抗体,由Elusys Therapeutics公司开发,获批用于吸入性炭疽的治疗及预防性治疗。Obiltoxaximab可以中和炭疽杆菌的保护性抗原,从而抑制炭疽毒素的致命作用。2016 年 3 月,FDA批准obiltoxaximab静脉注射给药(与适当的抗菌药物联合用药)用于吸入性炭疽的治疗及预防性治疗。obiltoxaximab的获批,是基于动物试验的疗效数据及健康受试者I期安全性研究数据。此外,动物试验和I期临床试验也对obiltoxaximab的肌肉注射液制剂进行了评估。

3   2016-04-12 14:23:53.787 慢性淋巴细胞白血病新药Venclexta获FDA批准 (点击量:0)

2016年4月11日美国食品和药物管理局(FDA)批准Venclexta (venetoclax)治疗携带17p删除染色体异常以及之前已接受至少一种疗法的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者。FDA授予Venclexta突破性药物认定、优先审查资格、加速审批资格。Venclexta是FDA批准的首个以B细胞淋巴瘤-2(BCL-2)蛋白为靶点的药物,该蛋白主要参与肿瘤细胞生长并在许多CLL患者体内过度表达。

根据美国国家癌症研究所(NCI),慢性淋巴细胞白血病(CLL)是成人中白血病中最常见的类型之一,每年新确诊15000例。携带del 17p突变的CLL患者缺乏参与抑制肿瘤细胞生长的一部分染色体。大约10%的初治(未经治疗)CLL患者以及大约20%的复发性CLL患者会出现该染色体异常。

一项单组的临床试验评估了Venclexta的有效性,该试验纳入106例携带del 17p且之前已接受至少一种疗法的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者。受试者每天一次口服Venclexta,初始剂量为20 mg,在后续5周的时间内剂量增至400 mg。结果显示80%的受试者达完全或部分缓解。

Venclexta的常见副作用包括低白细胞计数、腹泻、恶心、贫血、上呼吸道感染、血小板减少以及疲劳。严重并发症包括肺炎、嗜中性白血球减少症、发热、自身免疫性溶血性贫血、贫血以及代谢异常。正在服用Venclexta的患者不得接种减毒活疫苗。

4   2016-04-06 09:23:50.167 Defitelio获批用于治疗肝静脉阻塞(VOD) (点击量:0)

2016年3月30日,美国FDA批准了爵士制药(Jazz Pharmaceuticals)研发的Defitelio (defibrotide sodium)用于治疗成人和儿童由造血干细胞移植造成的肝静脉阻塞(VOD)。这是FDA首个批准的用于治疗严重肝静脉阻塞(VOD),一种罕见且危及生命的疾病治疗的药物。

患有血液或骨髓癌症的患者需要接受造血干细胞移植(HSCT)。在进行HSCT之前,患者通常接受过化疗。VOD通常见于那些接受过化疗以及HSCT的患者。VOD表现为肝静脉血管阻塞,从而导致肝内血液交换减少和肿胀,进而对肝脏损伤。大多数VOD患者还会发展为肾脏和肺的损伤。接受造血干细胞移植的人群中,不到2%的患者会出现VOD,但只要出现,80%都是致命的。

共有三项临床试验评估了Defitelio 的有效性。纳入的患者均被诊断为VOD且伴有肝脏或肾脏异常。试验显示Defitelio组接受HSCT100天后的生存率为38-45%,而仅接受维持治疗的患者,其生存率只有21-31%。

Defitelio的常见副作用有低血压、腹泻、恶心、呕吐和流鼻血。严重的潜在副作用有出血和过敏反应。Defitelio不适用于患有出血并发症、正在服用血液稀释药或抗凝药的患者。

5   2016-03-29 08:57:25.227 Cinqair获批用于治疗重症哮喘 (点击量:0)

2016年3月23日,美国FDA批准Teva 公司研制的Cinqair (reslizumab)与其他哮喘药物联合使用维持治疗重症哮喘(≥18岁)。Cinqair获批用于治疗有严重哮喘史并正在接受哮喘治疗的患者。

哮喘是一种引起肺呼吸道炎症的慢性疾病。哮喘发作期间,呼吸道变得非常狭窄,致使呼吸困难。严重的哮喘发作非常严重,甚至危及生命,因此需要住院治疗。

Cinqair每四周静脉输注一次,需要由健康护理专业人员操作,以防发生过敏反应。Cinqair是一种白人源化的细胞介素-5拮抗剂单克隆抗体。Cinqair 通过降低嗜酸性粒细胞来减少严重的哮喘发作。

四个双盲、随机、安慰剂对照试验评估了Cinqair的有效性及安全性。患者在原有的哮喘治疗的基础上,额外接受Cinqair 和对照组治疗,与对照组相比,Cinqair组的患者哮喘发作次数减少,并且与第一次发作的间隔时间更长。此外,一秒钟内由病人呼出的空气量表明,Cinqair可显著改善患者的肺功能。

Cinqair可以引起严重的副作用,包括过敏(超敏)反应。这些反应可以危及生命。临床试验中最常见的副作用包括过敏、癌症和肌肉疼痛。

6   2016-03-23 11:05:02.257 FDA批准拜耳血友病药物Kovaltry上市 (点击量:0)

A 型血友病也称作因子 VIII 缺陷或经典血友病,因凝血蛋白缺失而导致凝血障碍,具有遗传特性。A 型血友病是血友病最常见的类型之一,以持续或自发地出血为特点,并且出血会危及关节、肌肉或内脏器官。目前该疾病的治疗方案主要为:静脉注入重组因子以替代凝血因子发挥促凝作用。

2016年3月17日,美国FDA批准拜耳研发的血友病药物Kovaltry上市。Kovaltry是一种未经修饰的重组因子VIII化合物,用于治疗儿童和成人A型血友病。

FDA此次批准主要依据一项名为LEOPOLD的临床试验研究,该试验主要考察Kovaltry常规预防给药对出血频率的影响。

LEOPOLD1 是一项多中心、开放、非对照试验,以接受过治疗的青少年和成人患者为研究对象,旨在评估Kovaltry的药代动力学、安全性、有效性以及其对围手术期出血护理的影响。年出血率(ABR)为有效性主要评估指标。

LEOPOLD2 是一项多中心、开放、非对照试验,以青少年和成人患者为研究对象,旨在评估Kovaltry在预防方面的优势。

LEOPOLD Kids Part A是一项多中心、开放、非对照试验,以年龄低于12岁的儿童为研究对象,旨在评估Kovaltry常规预防给药的药动学、安全性和有效性,以及对围手术期出血护理的影响。

临床试验报道Kovaltry常见的不良反应(≥3%)为头痛、发热和皮肤瘙痒。

青少年和成人的Kovaltry剂量为每周2-3次,儿童为每周2-3次或者每隔一日服用一次。

2016年的早些时候,Kovaltry已在欧盟和加拿大获批。拜耳也已经向日本提交了申请,并计划在未来几个月向其他国家提交申请。

Val Bias, CEO, the National Hemophilia Foundation说道,近年来,血友病治疗已取得了很大的发展,但未来仍有很长的一段路需要走。对于患者而言,能从一系列治疗方法中选择是非常重要的,我们要为拜耳鼓掌,感谢他为广大患者带来了新的药物,新的选择。

7   2016-05-03 11:41:30.647 帕金森精神分裂新药Nuplazid获批 (点击量:0)

2016年4月29日,Acadia药业的Nuplazid (pimavanserin)获FDA批准,该药为首个获批的用于治疗帕金森精神分裂患者出现的幻想和妄想症症状的药物。
据美国国立卫生研究院(NIH)统计,全美每年约有五万人被诊断患有帕金森病。60岁以上的人群为神经系统疾病的高发人群,他们大脑中的细胞因受损或死亡而无法产生多巴胺。多巴胺参与大脑中产生吃、写等运动的信号传递。帕金森病的早期症状不太明显,并且是逐步发展的。有些患者的疾病进程要比其他人更快一些。随着疾病的发展,震颤会影响并阻碍正常活动。其他症状包括低落和其他情绪变化;幻想和妄想;吞咽、咀嚼、说话困难;排尿问题或便秘;皮肤问题;睡眠障碍。
大约50%的帕金森症患者会出现幻觉或妄想。他们会看见或听见实际上并不存在的事物(幻觉),或存有虚妄的信念(妄想)。严重的幻想和妄想会让患者出现错误的想法与情绪,从而伤及与亲友间的关系,并使他们无法照顾好自己。
Nuplazid是一种靶向5-HT2A受体药物。一项为期六周,纳入199例受试者的临床试验对Nuplazid的有效性进行了评估。研究结果表明与安慰剂相比,Nuplazid能够显著降低幻觉或妄想的出现频率和严重程度。此外,它并不会让帕金森症患者的运动能力进一步恶化
Nuplazid常见的不良反应有脚踝、腿和脚的肿胀、恶心以及精神混乱。

8   2016-08-23 10:10:41.813 “达菲”的首个仿制药获FDA批准 (点击量:1)

2016年8月3日,美国FDA批准达菲(磷酸奥司他韦)的首款仿制药,用于治疗甲型流感(influenza A)和乙型流感(influenza B)。该药适用于:1)成人和2周及2周以上儿童的甲型和乙型流感治疗,并在首次出现症状的48 小时以内使用。2)1岁及1岁以上人群的甲型和乙型流感预防。

FDA强调,该药不能预防或治疗除流感病毒以外的其他病毒感染引发的疾病;也无法预防或治疗流感可能伴有的细菌感染。FDA也表示,他们并不清楚流感症状持续两天后或是免疫系统低下的患者,采用磷酸奥司他韦治疗是否有效。临床试验显示:奥司他韦常见的不良反应有恶心、呕吐。

9   2016-07-20 08:32:17.527 FDA批准0.1%达芙文凝胶作为OTC治疗痤疮 (点击量:0)

2016年7月8日,美国FDA批准0.1%达芙文凝胶(Differin Gel)作为非处方药物治疗痤疮。该药物每日一次外用,适用于12岁及以上人群。0.1%达芙文凝胶是维甲酸类药物中首个被批准的非处方药物,曾于1996年获批作为处方药物治疗12岁及以上的痤疮患者。

FDA药物评价与研究中心的Lesley Furlong博士称,对于受痤疮困扰的数以百万的消费者,他们现在可以买到一种新的安全有效的非处方药来治疗痤疮.

痤疮是一种常见于青少年人群的由于皮肤毛囊堵塞而导致的皮肤病,通常见于脸部、颈部、背部、胸部及肩膀。痤疮可导致疤痕,并且产生不良的心理影响,比如抑郁和焦虑。

FDA提醒孕妇,备孕或母乳喂养的女性使用0.1%达芙文凝胶前应该咨询医生。维甲酸类药物通常作为治疗痤疮的一线处方药,单独给药或与其他药物联用,0.1%达芙文凝胶是该类药物中首个被批准的非处方药物。目前还没有足够的0.1%达芙文凝胶用于孕妇的研究数据,现已知有些维甲酸类药物会导致出生缺陷。

5项针对中轻度痤疮患者的临床试验评估了0.1%达芙文凝胶的有效性和安全性。1996-2016年间上市后安全性数据、消费者调查数据以及最大剂量使用研究数据支撑0.1%达芙文凝获得非处方药的批准。

对消费者调查显示,消费者可以理解OTC说明书内容,并判断自己是否适用,购买后也可以正确使用。最大剂量研究试验表明即使最大面积涂抹0.1%达芙文凝胶,其吸收也是有限的。

FDA建议消费者应该遵循说明书用药,如果症状未改善应咨询医疗工作人员。0.1%达芙文凝胶每日一次,仅限外用,不能用于受损皮肤。使用该药的患者应避免晒伤及药物与眼睛、唇口接触。对药物过敏的患者禁止使用。在最初使用的几周内,皮肤可能出现发红、发痒、干燥、灼烧的症状,若上述症状加重,或用药三个月后痤疮尚未好转,或出现过敏性症状,或在用药期间怀孕/备孕,应立即停药并咨询医生。

10   2016-06-07 10:09:39.567 Zinbryta获批用于治疗多发性硬化症MS (点击量:0)

2016年5月27日美国FDA批准百健(Biogen)研发的Zinbryta(daclizumab)用于治疗成人复发型多发性硬化症(MS)。Zinbryta是一种长效注射液,每月皮下注射一次,可由患者自我注射给药。

MS 是是一种慢性的、炎症性的中枢神经系统的自身免疫性疾病,它可以扰乱大脑和身体的其他部分之间的联系。MS是年轻成年人神经功能障碍最常见的原因之一,且女性的发病率高于男性。对于大多数MS患者,恢复期初期就会出现复发。随着时间推移,患者不可能完全恢复,功能会进一步恶化。大多数患者在20-40岁之间首次出现症状。

两项临床试验证实了Zinbryta 的有效性,一项试验纳入1841例患者,历时144周,结果表明相比于Avonex,接受Zinbryta治疗的患者临床复发比例更低。第二项试验纳入412例患者,历时52周,结果表明Zinbryta组和安慰剂组相比,有较少的临床复发。

第一项试验中,患者报道的常见不良反应有感冒症状(鼻咽炎)、上呼吸道感染、皮疹、流行性感冒、皮炎、喉咙痛、湿疹和淋巴结肿大。第二项试验中,患者报道的常见不良反应有抑郁、皮疹和丙氨酸转氨酶升高。

需要注意的是,Zinbryta标签中有一个黑框警告,该药具有严重的安全性风险,包括肝损伤和免疫性疾病,可危机生命。因此,一般情况下,Zinbryta只应用于对2种或2种以上多发性硬化症药物治疗响应不足的成人患者。