目录
2016年第2期(发布时间: Dec 27, 2016 发布者:杜慧)  下载: 2016年第2期.doc       全选  导出
1   2016-09-23 09:13:39.993 首个杜氏肌营养不良新药Exondys 51获FDA批准 (点击量:5)

2016年9月19日,美国FDA批准了Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51(eteplirsen)注射液用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD),该药是首个获FDA批准用于治疗DMD的药物。

DMD是一种罕见的遗传疾病,特点是进行性肌肉退化和萎缩,它是肌营养不良的最常见的类型。DMD是由抗肌萎缩蛋白缺失引起,该蛋白可帮助肌肉细胞保持完整结构。症状通常在三到五岁之间出现,并随年龄增长逐渐恶化;患者多为男性,但在极少数情况下,女性也会患病。据统计,全球平均每3600个新生男婴中就有一人罹患此疾病。

DMD患者逐渐失去单独行为能力,通常在儿童期需要在轮椅帮助下行动。随着疾病的发展,又会出现威胁生命的心脏和呼吸系统疾病。通常到20~30多岁,患者会因病死亡。

Exondys 51通过加速审批途径获批。一项临床试验显示接受Exondys 51治疗的患者骨骼肌中可观察到抗肌萎缩蛋白的替代终点增加。FDA认为,申请人(Sarepta Therapeutics公司)提交的数据表明抗肌萎缩蛋白含量有所增加,通过此点可以预测对于那些51号外显子跳跃的DMD患者能从Exondys 51 治疗方案中获得临床效益。该药的常见不良反应有平衡障碍和呕吐。

FDA要求Sarepta Therapeutics公司继续开展临床研究以进一步考察Exondys 51的临床获益,以确定Exondys 51能否真正改善DMD患者的运动~能。如果无法确证其临床效益,FDA将有可能撤销Exondys 51的上市资格。

2   2016-10-26 09:35:33.337 40年来首个软组织肉瘤新药获FDA批准 (点击量:2)

2016年10月19日,美国FDA加快批准了Lartruvo(olaratumab)与多柔比星(doxorubicin)联合治疗成人某类软组织肉瘤(STS),STS为肌肉、脂肪、肌腱或其他软组织内的一种癌症。Lartruvo与doxorubicin联合疗法适用人群为放疗或手术无法治愈的STS患者以及可接受蒽环类化疗方案的某类STS患者。

Richard Pazdur, M.D.: “这是40多年以来,既多柔比星获批后,FDA批准的首个治疗软组织肉瘤的新药。”

据美国国家癌症研究所(The National Cancer Institute)估计,2016年将约有1.2万STS新增病例以及近5千例患者因病死亡。经手术治疗后,STS最常见的治疗方案是多柔比星单药治疗或与其他药物联合治疗。

Lartruvo是血小板衍生生长因子(PDGF)受体-α的阻断型抗体。当PDGF受体受到刺激后,可引起肿瘤生长。而Lartruvo通过阻断这些受体从而减缓或终止肿瘤生长。

一项纳入133例、25多种不同亚型的转移性STS患者的临床试验对Lartruvo的安全性和有效性进行了评估。患者接受Lartruvo与多柔比星联合用药或多柔比星单一用药。结果显示,两组的中位生存期分别为26.5个月和14.7个月,接受联合治疗的患者的总生存率显著改善,并具有统计学意义。联合治疗组和单药治疗组的中位无进展生存期分别为8.2个月和4.4个月。两组的总反应率分别为18.2%和7.5%。

Lartruvo严重风险为输注相关反应和胚胎毒性。常见不良反应包括:恶心、疲劳、白细胞数减少、骨骼肌疼痛、粘膜发炎、脱发、呕吐、腹泻、食欲下降、腹痛、神经损伤和头痛。

3   2016-10-19 10:25:22.127 Ongentys:英国帕金森症患者的新选择 (点击量:2)

2016年6月Ongentys (opicapone)被欧盟批准作为左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂的辅助治疗制剂,用于帕金森症成人患者,以及目前疗法无法稳定控制病情的患者。

左旋多巴依然是帕金森症的黄金治疗方案,尽管长期使用会导致运动并发症,类似剂末现象和开关现象。开关现象可通过改变治疗方案来改善,比如添加额外剂量的左旋多巴或者儿茶酚氧位甲基转移酶(COMT)抑制剂。

Andrew Lees教授:对于有效治疗帕金森症还有较长的一段路。Ongentys作为COMT抑制剂,每日一次方便给药,为需要改善运动并发症的患者提供了一个新选择。

Ongentys 的获批基于来自30个国家900多例患者的临床研究数据。两项III期临床试验,BIPARK-I和BIPARK II显示,相比于安慰剂,该药物能够显著减少患者的不自主运动时间和“开关现象”。

4   2016-11-10 11:16:13.957 辉瑞肺炎疫苗Prevenar 13(沛儿13)在中国获批上市 (点击量:0)

2016年11月2日,中国国家食品药品监督管理总局正式批准辉瑞公司的13价肺炎球菌多糖结合疫苗—沛儿13 ®疫苗的进口药品注册证。沛儿13 ®疫苗获批用于6周龄至15月龄婴幼儿预防由13种肺炎球菌血清型(1, 3, 4, 5, 6A, 6B, 7F, 9V, 14, 18C, 19A, 19F和23F)导致的相关侵袭性疾病,如菌血症肺炎、脑膜炎、败血症和菌血症等。肺炎球菌是引起侵袭性疾病、肺炎和上呼吸道感染的主要原因。

在中国,推荐的沛儿13®疫苗接种程序为第2、4、6月龄进行三次基础免疫,在大约第12-15月龄进行一次加强免疫。

关于肺炎球菌:

肺炎球菌(又称肺炎链球菌)广泛定植于人类鼻咽部,携带率为27%-85%。婴幼儿是其主要携带和传播人群。 肺炎球菌可以通过飞沫传播。预防接种对婴幼儿十分重要,因为婴幼儿的免疫系统尚未发育完善,这使得他们更易感染各种侵袭性疾病。 侵袭性肺炎球菌疾病可导致耳聋、发育迟缓甚至死亡等严重后果。 随着肺炎球菌多重耐药问题的日益严重,肺炎球菌性疾病的临床治疗也愈发困难。

在可以通过疫苗预防的疾病中,肺炎球菌性疾病是导致包括中国在内的全球5岁以下儿童死亡的主要原因。 鉴于其所导致的严重公共健康问题,世界卫生组织(WHO)已将在全球接种预防肺炎球菌疾病列为优先任务。

关于沛儿13®

沛儿13®疫苗是全球使用最为广泛的肺炎球菌结合疫苗,目前已被全球和亚太许多国家和地区纳入免疫接种规划中。 , 沛儿13® 疫苗能有效预防其涵盖的13种血清型所导致的肺炎球菌性疾病。对于沛儿13®疫苗未涵盖的其他血清型所导致的,或因微生物感染所导致的侵袭性疾病、肺炎或中耳炎则没有预防效果。

5   2016-12-08 11:34:55.837 Jardiance新适应症获FDA批准 (点击量:0)

2016年12月2日,美国FDA批准了Jardiance(empagliflozin)新的适应症,用于降低并发心血管疾病的2型糖尿病成人患者因心血管疾病导致的死亡风险。
Jean-Marc Guettier指出心血管疾病是导致2型糖尿病患者死亡的主要原因之一,对于患者来说,在接受糖尿病治疗的同时降低了心血管疾病死亡风险,无疑是一个相当大的进步。
Jardiance新适应症的获批基于上市后的研究数据。2014年FDA批准Jardiance,作为辅助疗法用于通过饮食和运动来控制2型糖尿病患者血糖。其上市后研究纳入超过7000例2型糖尿病并发心血管疾病的患者,结果表明,与安慰剂相比,Jardiance能明显降低心血管疾病导致的死亡率。
Jardiance最常见副作用为尿路感染和阴道感染。
Jardiance不适用于1型糖尿病患者或糖尿病酮症酸中毒。对Jardiance有严重过敏史,严重肾~能损害,终末期肾病或透析的患者严禁使用该药。

6   2016-12-01 16:30:28.157 欧盟批准复方降糖药物Glyxambi用于治疗2型糖尿病成年患者 (点击量:0)

2016年11月30日,欧盟批准复方降糖药物Glyxambi(empagliflozin/linagliptin)用于治疗2型糖尿病成年患者。Glyxambi是恩格列净(empagliflozin,勃林格殷格翰)和利格列汀(linagliptin,礼来)的复方药物。Glyxambi不适用于1型糖尿病或糖尿病酮症酸中毒的治疗。该药已于2015年获FDA批准用于相同适应症。

empagliflozin属于钠-葡萄糖协同转运蛋白-2(SGLT-2)抑制剂类药物,主要通过抑制表达于肾脏的SGLT2,减少肾脏的葡萄糖重吸收,增加尿液中葡萄糖的排泄,从而降低血浆葡萄糖水平。且其降糖效果不依赖于β细胞~能和胰岛素抵抗。

linagliptin属于二肽基肽酶-4(DPP-4)抑制剂类药物,可刺激刺激胰腺分泌更多的胰岛素,并刺激肝脏产生更少的葡萄糖。

Glyxambi的获批基于一项III期临床试验,该试验评估了Glyxambi相比两种药物成分单独用药的疗效和安全性。结果显示,相比恩格列净和利格列汀单独治疗,加入Glyxambi与二甲双胍联合治疗24周降糖效果显著。Glyxambi的安全性与单一组分安全性类似。常见副作用为尿路感染。最严重的副作用是酮症酸中毒,胰腺炎,超敏反应和低血糖。

7   2016-12-01 11:31:15.487 Etelcalcetide首次获批用于治疗继发性甲状旁腺~能亢进 (点击量:0)

Etelcalcetide (Parsabiv™) 是安进公司研发的新型拟钙剂,用于治疗继发性甲状旁腺~能亢进。Etelcalcetide 通过与钙离子敏感受体直接结合而减少甲状旁腺激素及钙的循环水平。静脉注射 etelcalcetide 已获欧盟批准用于血液透析治疗的慢性肾脏病(CKD)患者继发性甲旁亢(SHPT)的治疗。Etelcalcetide 正处在美国和日本审批阶段。

8   2016-12-27 14:38:32.367 首个脊髓性肌萎缩症药物获FDA批准 (点击量:0)

2016年12月23日,FDA批准Spinraza (nusinersen)用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),这是该疾病获批的首个药物,SMA是一种影响肌肉强度和运动的罕见且致命的遗传性疾病。Spinraza 是一种注射剂,使用时被注射入脊髓周围液体中。
SMA是一种遗传性疾病,由于控制运动的下运动神经元的丧失而导致虚弱与肌肉萎缩。发病的年龄、症状与进展速度因人而异。Spinraza 被批准用于所有SMA患者。
一项纳入121例婴儿期发作的SMA患者的临床试验对Spinraza 的有效性进行了评估,受试者在出生6个月之内被确诊,在7个月之内接受第一次药物治疗。受试者按2:1随机分为治疗组和对照组。该试验评价了头部控制、坐、仰卧位踢腿能力、翻滚、爬行、站立及行走等动作发展指标改善的患者百分比。
为了尽快得到研究结果,FDA 要求药物申请者进行了一项期中分析,其中82 名患者符合该项分析。结果显示,治疗组中40%的患者上述症状得到改善,而对照组中无人得到改善。
Spinraza 最常见副作用是上呼吸道感染、下呼吸道感染及便秘。警告和注意事项包括血小板计数降低及肾毒性。在动物研究中观察到有神经毒性。
FDA 对Spinraza 授予了快速审查与优先审评资格。该药物还获得了孤儿药资格,用以帮助和鼓励罕见病药物的研发。

9   2016-12-23 11:18:41.52 复发或转移性肾细胞癌治疗的研究进展 (点击量:1)

近十年来出现了肾细胞癌 (RCC) 新疗法。通过抑制血管内皮生长因子 (VEGF) 和PD 1的抗血管生成疗法成为了转移性RCC的治疗基础,该疗法不仅能提高无进展生存期,还能改善整体生存率,相比于较早的疗法,如白细胞介素-2 和干扰素,该疗法的的毒性较低。随着新疗法的发展,最优疗法及组合疗法仍未了解清楚,但已有科研人员对此进行研究,从而能够为患者提供更有效、更安全的治疗。

10   2016-12-23 10:58:10.647 FDA加速批准卵巢癌新药Rubraca (点击量:2)

2016年12月19日,FDA加速批准了Clovis Oncology公司的新药Rubraca (rucaparib)用于治疗特定类型的卵巢癌。Rucaparib获批用于经过两线或两线以上化疗的和BRCA基因突变的晚期卵巢癌。

据美国癌症研究所估计,2016年将有22,280名女性新诊断患有卵巢癌,并且估计有14,240名女性将死于该疾病。约15-20%的卵巢癌患者有BRCA基因突变。

BRCA基因参与受损DNA的修复,并且具有防止肿瘤发展的作用。但是,该类基因突变可导致包括卵巢癌在内的某些类型的癌症。Rubraca是一种聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制剂,它可以阻断一种涉及修复受损DNA的酶。通过阻断该种酶,降低癌细胞内带有BRCA基因的DNA被修复的几率,从而导致细胞死亡和减慢或停止肿瘤的生长。

两项单臂临床试验评估了Rubraca的安全性和有效性,共纳入106例有BRCA-突变的晚期卵巢癌并曾接受过两种或多种化疗方案的患者。结果显示,Rubraca组中,54%的患者肿瘤完全或部分收缩(中位时间9.2个月)。

Rubraca的常见不良反应包括恶心、疲劳、呕吐、贫血、腹痛、味觉异常、便秘、食欲减退、腹泻、血小板减少和呼吸困难。Rubraca还有可能伴有骨髓问题(骨髓增生异常综合征)等严重风险。